Sprawozdanie Zarządu z Działalności za 2025 rok
Strona
1
z
101
1
Sprawozdanie Zarządu z działalności Emitenta
BIOCELTIX SPÓŁKA AKCYJNA
Sprawozdanie Zarządu z działalności Emitenta
w okresie 01.01.2025 r. - 31.12.2025 r.
Sprawozdanie Zarządu z Działalności za 2025 rok
Strona
2
z
101
1.1
Informacje o spółce Bioceltix S.A.
1.
Podstawowe informacje o Emitencie
Nazwa (firma):
Bioceltix Spółka Akcyjna
Siedziba:
Wrocław
Adres:
ul. Bierutowska 57 - 59, bud. III, 51-317 Wrocław
Kraj:
Polska
KRS:
0000744521
NIP:
8992794360
REGON:
364963245
Sąd rejestrowy:
Sąd Rejonowy dla Wrocławia-Fabrycznej we Wrocławiu VI Wydział
Gospodarczy Krajowego Rejestru Sądowego
Miejsce rejestracji:
Polska
Kapitał zakładowy:
553.225,30 zł
Numer telefonu:
+48 71 880 87 71
Adres internetowy:
https://bioceltix.com/
E-mail:
akcjonariat@bioceltix.com
W zakresie sprawozdawczości finansowej Spółka stosuje zasady Ustawy o rachunkowości.
Rok obrotowy Spółki trwa od 1 stycznia do 31 grudnia.
2.
Obecność na rynku giełdowym
Ticker GPW:
BCX
ISIN:
PLBCLTX00019
Liczba akcji na Dzień Raportu:
5.532.253
Free float:
62,19%
Indeksy:
WIGmed, WIG140, WIGtechTR, sWIG80TF, WIG-Poland, sWIG80, WIG,
Spółka posiada status spółki publicznej (giełdowej), której akcje notowane są od dnia 5 września 2022 roku
na rynku regulowanym (równoległym) prowadzonym przez Giełdę Papierów Wartościowych w Warszawie S.A.
(ticker GPW: BCX).
Sprawozdanie Zarządu z Działalności za 2025 rok
Strona
3
z
101
3.
Władze Emitenta
Zarząd:
Na Dzień Bilansowy:
Na Datę Raportu:
Łukasz Bzdzion - Prezes Zarządu
Łukasz Bzdzion - Prezes Zarządu
Paweł Wielgus - Członek Zarządu
Paweł Wielgus - Członek Zarządu
W Okresie Sprawozdawczym nie miały miejsca zmiany w składzie Zarządu.
Rada Nadzorcza:
Na Dzień Bilansowy:
Na Datę Raportu:
Ewelina Pawlus-Czerniejewska - Przewodnicząca RN
Ewelina Pawlus-Czerniejewska - Przewodnicząca RN
Ewa Więcławik - Wiceprzewodnicząca RN
Ewa Więcławik - Wiceprzewodnicząca RN
Wojciech Aksman - Członek RN
Wojciech Aksman - Członek RN
Beata Bożena Porowska - Członek RN
Beata Bożena Porowska - Członek RN
Piotr Lembas - niezależny Członek RN
Piotr Lembas - niezależny Członek RN
Marcin Sieczek - Członek Rady Nadzorczej
Marcin Sieczek - Członek Rady Nadzorczej
Michał Jank - niezależny Członek RN
Michał Jank - niezależny Członek RN
W Okresie Sprawozdawczym miały miejsce następujące zmiany w składzie Rady Nadzorczej:
- w dniu 16 czerwca 2025 roku rezygnację z Rady Nadzorczej złożył Pan Maciej Wieloch,
- w dniu 16 czerwca 2025 roku odbyło się Zwyczajne Walne Zgromadzenie Spółki, na którym podjęto m.in.
uchwałę nr 20/06/2023 w przedmiocie powołania Beaty Bożeny Porowskiej do Rady Nadzorczej (Rep. A
nr 3955/2025).
Komitet Audytu:
Na Dzień Bilansowy i na Datę Raportu:
Imię i nazwisko
Piotr Lembas
Ewelina Pawlus-Czerniejewska
Michał Jank
W Okresie Sprawozdawczym nie miały miejsca zmiany w składzie Komitetu Audytu.
Sprawozdanie Zarządu z Działalności za 2025 rok
Strona
4
z
101
4.
Zatrudnienie i informacje o zespole pracowniczym Emitenta
Dane według stanu
Liczba osób zatrudnionych
na dzień 31.12.2025 roku
43 pracowników na podstawie umów o pracę
7 współpracowników na podstawie umów-
cywilnoprawnych
na Dzień Raportu
46 pracowników na podstawie umów o pracę
12 współpracowników na podstawie umów-
cywilnoprawnych
5.
Historia Spółki
Poprzednik prawny Spółki - Pracelo Sp. z o.o. została założona w dniu 12 lipca 2016 r. - zarejestrowana w KRS
w dniu 14 lipca 2016 r. (KRS 0000628307). Pierwszymi założycielami Spółki byli: Łukasz Bzdzion, Kvarko Group ASI
Sp. z o.o. (d. Startit Fund Sp. z o.o.) oraz Infini ASI Sp. z o.o. (d. Infini Sp. z o.o.). W chwili założenia w skład zarządu
powołano: Łukasza Bzdziona jako prezesa zarządu, Pawła Wielgusa - jako członka zarządu. W lutym 2018 roku
spółka zmieniła swoją nazwę na Bioceltix Sp. z o.o., pół roku później zarejestrowano przekształcenie spółki w spółkę
akcyjną, która obecnie posiada zarejestrowany europejski znak towarowy „Bioceltix”.
Spółka od początku działalności, mając na celu uzyskanie pozwolenia na dopuszczenie do obrotu na rynku, rozwija
kandydata na lek na bazie mezenchymalnych komórek macierzystych wykorzystywanych w leczeniu zwyrodnienia
stawów u psów. Rozpoczęła realizację projektu pt. „Produkcja allogenicznych mezenchymalnych komórek
macierzystych izolowanych z tkanki tłuszczowej zgodnie z wymaganiami Dobrej Praktyki Wytwarzania - substancji
czynnej dla badanego weterynaryjnego produktu leczniczego terapii zaawansowanej przeznaczonego do badań
klinicznych w leczeniu zmian zwyrodnieniowych stawów i dysplazji u psów” dofinansowującego rozwój tego
kandydata na lek w marcu 2017 r. ze środków działania 1.1.1. Programu Operacyjnego Inteligentny Rozwój 2014-
2020 współfinansowanego ze środków Europejskiego Funduszu Rozwoju Regionalnego z ramienia Narodowego
Centrum Badań i Rozwoju o łącznej wartości projektu 4,5 mln zł (poziom dofinansowania wynosił 60%). Spółka od
początku działalności ma na celu przejście pełnej ścieżki rejestracyjnej w Europejskiej Agencji Leków dla
weterynaryjnego produktu leczniczego, wykorzystującego jako substancję czynną dojrzałe komórki macierzyste.
Technologia jest przełomem w weterynarii, od lat oczekiwanym przez rynek. Na dzień sporządzenia Raportu
przedmiotowy projekt został zakończony.
Spółka zawarła umowę inwestycyjną w listopadzie 2017 roku, zgodnie z którą do współpracy przekonano kolejnych
inwestorów finansowych i rozpoczęto realizację dwóch projektów o łącznej wartości 2 mln zł z działania Bridge
Alfa za pośrednictwem funduszy Infini oraz Leonarto Alfa. Drugim kandydatem na lek w portfolio Spółki jest
preparat na bazie medium kondycjonowanego, który może znaleźć zastosowanie w leczeniu atopowego zapalenia
skóry u psów.
Pierwotnie działalność rozwijano na terenie Sieci Badawczej Łukasiewicz PORT - Polski Ośrodek Rozwoju
Technologii (d. Wrocławskie Centrum Badań EIT+). Działalność badawczo-rozwojowa Spółki została przeniesiona
w lipcu 2018 roku na teren Wrocławskich Parków Biznesu, gdzie zgodnie z w pełni dostosowanym do potrzeb
Spółki planem wybudowano aktualnie użytkowaną wytwórnię, spełniającą standard farmaceutyczny GMP.
Wytwórnia umożliwiła Spółce równoległe rozwinięcie technologii wielkoskalowej hodowli zwierzęcych komórek
macierzystych.
Wszelkie rozmowy odnośnie do możliwości zawarcia umowy partnerskiej z globalnym uczestnikiem rynku
weterynaryjnego po raz pierwszy rozpoczęto we wrześniu 2019 roku. Dotychczas Spółka pomyślnie przeszła trzy
niezależne od siebie badania due diligence posiadanej technologii, zrealizowane przez globalne firmy branży
weterynaryjnej. Rozmowy o możliwości zawarcia umowy partnerskiej z wybranym uczestnikiem rynku aktualnie
są w toku.
Sprawozdanie Zarządu z Działalności za 2025 rok
Strona
5
z
101
W grudniu 2019 roku rozpoczęto realizację projektu pt. „Opracowanie, produkcja i badanie kliniczne leku
biologicznego na bazie allogenicznych mezenchymalnych komórek zrębu tkanki tłuszczowej przeznaczonego
do leczenia zapalenia stawów u koni” dotyczącego produktu leczniczego na bazie mezenchymalnych komórek
macierzystych wykorzystywanych w leczeniu kulawizny u koni. Projekt jest współfinansowany z działania 1.1.1.
Programu Operacyjnego Inteligentny Rozwój 2014-2020 współfinansowanego ze środków Europejskiego
Funduszu Rozwoju Regionalnego przez Narodowe Centrum Badań i Rozwoju a jego łączna wartość wynosiła 7,2
mln zł (poziom dofinansowania 5,1 mln zł). Spółka rozliczyła wniosek o płatność końcową, zgodnie z którym
całkowity poziom wydatków oraz dofinansowania uległ zmniejszeniu zgodnie raportem bieżącym ESPI nr 3/2024
z dnia 19 kwietnia 2024 r. Badania kliniczne w ramach przedmiotowego projektu wciąż trwają, a rozwój kandydata
na produkt leczniczy BCX-EM jest kontynuowany ze środków własnych Spółki.
W październiku 2020 roku Spółka otrzymała od Głównego Inspektora Farmaceutycznego zezwolenie
na wytwarzanie badanego weterynaryjnego produktu leczniczego terapii komórkowej, zostając tym samym jedną
z niewielu firm na świecie, która prowadzi wytwórnię w standardzie farmaceutycznym, umożliwiającą seryjne
wytwarzanie weterynaryjnych produktów leczniczych na bazie mezenchymalnych komórek macierzystych.
W wyniku przeprowadzonego przez Główny Inspektorat Farmaceutyczny audytu kwalifikującego, w lutym 2024 r.
Spółka odnowiła wspomniany certyfikat na okres kolejnych trzech lat.
W grudniu 2020 roku, aby przyspieszyć swój rozwój, Spółka pozyskała od inwestorów 3,5 mln zł w drodze emisji
akcji serii D. Z kolei w listopadzie 2021 roku Spółka zadebiutowała w alternatywnym systemie obrotu NewConnect,
pozyskując uprzednio w ramach emisji akcji serii G 7,4 mln zł. W lipcu 2022 r. pozyskano od inwestorów dalsze
4,2 mln zł w związku z emisją akcji serii I. W dniu 5 września 2022 roku akcje Bioceltix S.A. serii A-G zostały
dopuszczone do obrotu na Giełdzie Papierów Wartościowych S.A. w Warszawie. W grudniu 2022 r. pozyskano 4,7
mln zł w związku z emisją akcji serii J. W marcu 2023 r. doszła do skutku emisja akcji serii K, a w lipcu 2023 r. -
zakończono emisję akcji serii L. Wartość łączna obydwu emisji wynosiła 20,35 mln zł. W pierwszej połowie 2024
roku Spółka przyjęła plan budowy wielkoskalowej wytwórni komórek macierzystych i sposobu jej finansowania,
o czym poinformowała raportem bieżącym nr 4/2024 w dniu 7 maja 2024 r. Następnie, w celu pokrycia nakładów
inwestycyjnych na nowy zakład oraz finansowania bieżącej działalności do czasu osiągnięcia przepływów
pieniężnych pokrywających koszty i nakłady na bieżącą działalność Spółki, Emitent przeprowadził emisję akcji serii
M, w ramach której pozyskane zostało około 46 mln zł. Ponadto w listopadzie 2025 roku Zarząd pozyskał do Spółki
dodatkowe ok. 39,8 mln zł brutto w ramach przeprowadzonej emisji akcji serii N oraz w grudniu 2025 roku pozyskał
dodatkowe 13,1 mln zł brutto w ramach emisji akcji serii O.
Aktualnie Spółka ukończyła fazę badań klinicznych dla kandydatów na produkt leczniczych BCX-CM-AD oraz BCX-
EM oraz kontynuuje prace związane z rejestracją i dopuszczeniem tych kandydatów na produkty lecznicze do
obrotu. Badanie kliniczne dla kandydata na produkt leczniczy BCX-CM-J zostało z sukcesem zakończone z końcem
2023 r. Ponadto w maju 2024 r. Spółka złożyła wniosek do Europejskiej Agencji Leków o wydanie w procedurze
scentralizowanej pozytywnej rekomendacji dla dopuszczenia do obrotu weterynaryjnego produktu leczniczego
BCX-CM-J. Europejska Agencja Leków potwierdziła, że złożony wniosek jest kompletny i spełnia kryteria niezbędne
do rozpoczęcia w dniu 11 lipca 2024 r. oceny merytorycznej wspomnianego wniosku. Na Dzień Publikacji Emitent
otrzymał ostateczną listę pytań od EMA, ostatecznie odpowiedzi są zaplanowane do złożenia w maju 2026 roku.
Ponadto pozyskano także pozytywne wyniki końcowe weterynaryjnego badania klinicznego dotyczącego
potwierdzenia bezpieczeństwa i skuteczności badanego produktu leczniczego BCX-CM-AD przeznaczonego do
leczenia atopowego zapalenia skóry u psów. BCX-CM-AD jest zaplanowany do rejestracji w trybie rozszerzenia
dopuszczenia do obrotu na bazie zgody BCX-CM-J. Wreszcie, w przypadku kandydata na produkt leczniczy BCX-EM
w dniu 22 kwietnia 2025 roku złożono do Europejskiej Agencji Leków (EMA) dokumentację rejestracyjną dla
produktu BCX-EM, przeznaczonego dla koni. W czerwcu dossier to pozytywnie przeszło weryfikację formalną, w
sierpniu otrzymano wstępną listę, a we wrześniu – ostateczną listę pytań od EMA. Na Dzień Publikacji Spółka
opracowuje odpowiedzi do EMA w przypadku pytań do kandydata na produkt leczniczy BCX-EM.
Poniższa tabela przedstawia zarys historii Spółki:
Sprawozdanie Zarządu z Działalności za 2025 rok
Strona
6
z
101
2016
lipiec
Zawiązanie spółki Pracelo sp. z o.o. przez p. Łukasza Bzdziona, Kvarko Group ASI sp.
z o.o. (d. Startit Fund sp. z o.o.) oraz Infini sp. z o.o.
2017
marzec
Rozpoczęcie realizacji pierwszego projektu badawczego poświęconego
zastosowaniu komórek macierzystych w leczeniu zwyrodnienia stawów u psów,
o wartości ok. 4,5 mln zł (60% sfinansowano ze środków NCBiR)
listopad
Przystąpienie do Pracelo sp. z o.o. kolejnych inwestorów i rozpoczęcie realizacji
dwóch projektów o łącznej wartości 2 mln zł z działania Bridge Alfa
2018
luty
Zmiana firmy Pracelo sp. z o.o. na Bioceltix sp. z o.o.
lipiec
Ulokowanie działalności na terenie Wrocławskich Parków Biznesu, rozpoczęcie
budowy wytwórni umożliwiającej wielkoskalową hodowlę zwierzęcych komórek
macierzystych
sierpień
Zmiana formy prawnej - przekształcenie spółki z ograniczoną odpowiedzialnością
w spółkę akcyjną Bioceltix S.A.
2019
wrzesień
Rozpoczęcie pierwszych rozmów zmierzających do zawarcia tzw. umowy
partneringowej z podmiotem o globalnej skali działania
grudzień
Rozpoczęcie realizacji projektu dotyczącego kandydata na lek wykorzystywany
w leczeniu kulawizny u koni, o wartości 7,2 mln zł (poziom dofinansowania NCBiR:
5,1 mln zł)
2020
lipiec
Przystąpienie do Polskiego Stowarzyszenia Producentów i Importerów Leków
Weterynaryjnych „POLPROWET” w charakterze członka obserwującego
październik
Otrzymanie od Głównego Inspektora Farmaceutycznego zezwolenia na
wytwarzanie badanego weterynaryjnego produktu leczniczego terapii komórkowej
w posiadanej wytwórni (standard farmaceutyczny)
2021
luty
Podjęcie przez WZ Emitenta decyzji o przeprowadzeniu oferty publicznej akcji oraz
wprowadzeniu akcji Spółki do obrotu na rynku ASO
marzec
Zakończenie oferty publicznej akcji serii G Spółki o wartości 7,4 mln zł
lipiec
Przyznanie wytwórni Spółki Certyfikatu cGMP
listopad
Debiut akcji Spółki na rynku ASO
grudzień
Zakończenie badań bezpieczeństwa kandydata na produkt leczniczy BCX-CM-AD
2022
styczeń
Zakończenie badań bezpieczeństwa kandydata na produkt leczniczy BCX-CM-J
marzec
Podjęcie przez Walne Zgromadzenie Emitenta decyzji o ubieganiu się o
dopuszczenie i wprowadzenie akcji Spółki do obrotu na rynku regulowanym
prowadzonym przez GPW
lipiec
Zakończenie oferty prywatnej akcji serii I Spółki o wartości 4,2 mln zł
wrzesień
Dopuszczenie akcji Spółki do obrotu na rynku regulowanym GPW
grudzień
Zakończenie oferty publicznej akcji serii J Spółki o wartości ponad 4,7 mln zł
2023
marzec
Zakończenie badań bezpieczeństwa kandydata na produkt leczniczy BCX-EM
marzec
Zakończenie oferty publicznej akcji serii K Spółki o wartości 14,8 mln zł
maj
Zakończenie badań pilotażowych dla kandydata na produkt leczniczy BCX-CM-AD
Rozpoczęcie fazy badawczej w badaniu klinicznym dla produktu BCX-EM
Sprawozdanie Zarządu z Działalności za 2025 rok
Strona
7
z
101
lipiec
Zakończenie oferty prywatnej akcji serii L Spółki o wartości 5,5 mln zł
wrzesień
Zakończenie fazy obserwacyjnej weterynaryjnego badania klinicznego dotyczącego
potwierdzenia skuteczności i bezpieczeństwa produktu BCX-CM-J
grudzień
Zakończenie weterynaryjnego badania klinicznego dla produktu BCX-CM-J
Rozpoczęcie fazy badawczej w badaniu klinicznym dla produktu BCX-CM-AD
Zawarcie umowy na finansowanie z Polską Agencją Rozwoju Przedsiębiorczości
dotyczącej weterynaryjnego produktu leczniczego BCX-CM-AD dla projektu o
wartości 17,7 mln zł (poziom dofinansowania 10,6 mln zł)
2024
marzec
Zakończenie rekrutacji pacjentów w badaniu klinicznym weterynaryjnego produktu
leczniczego BCX-EM
maj
Przyjęcie planu budowy wielkoskalowej wytwórni komórek macierzystych
Złożenie do EMA wniosku o rejestrację produktu BCX-CM-J
czerwiec
Zakończenie oferty publicznej akcji serii M Spółki o wartości ponad 46 mln zł
lipiec
Zakończenie oceny formalnej wniosku o rejestrację produktu BCX-CM-J z wynikiem
pozytywnym
sierpień
Rozszerzenie zakresu zezwolenia udzielonego przez GIF na wytwarzanie lub import
weterynaryjnego produktu leczniczego z przeznaczeniem do sprzedaży
wrzesień
Otrzymanie wstępnych pozytywnych wyników badania klinicznego dla kandydata
na produkt leczniczy BCX-EM
Zawarcie umowy najmu pod budowę wielkoskalowej wytwórni komórek
macierzystych
październik
Zakończenie rekrutacji w weterynaryjnym badaniu klinicznym dot. kandydata na
produkt leczniczy BCX-CM-AD
Otrzymanie decyzji Wałbrzyskiej Strefy Ekonomicznej o wsparciu w związku
z planowaną emisją Emitenta
listopad
Otrzymanie ostatecznej listy pytań od EMA dotyczących wniosku o wydanie
rekomendacji dla produktu leczniczego BCX-CM-J
grudzień
Wyniki weterynaryjnego badania klinicznego dla badanego produktu leczniczego
BCX-EM
Zawarcie umowy na wykonanie prac projektowych dotyczących budowy wytwórni
farmaceutycznej komórek macierzystych
2025
styczeń
Informacja o pozytywnych wynikach dodatkowych analiz wykonanych na
podstawie danych zebranych w czasie przeprowadzania badania klinicznego dla
produktu leczniczego BCX-EM
kwiecień
Złożenie dossier rejestracyjnego dla kandydata na produkt leczniczy BCX-EM
maj
Wstępne pozytywne wyniki badań klinicznych dla produktu BCX-CM-AD
Zakończenie oceny formalnej dossier rejestracyjnego dla kandydata na produkt
leczniczy BCX-EM
lipiec
Zawarcie umowy o dofinansowanie realizacji projektu pt.: „Budowa i uruchomienie
wytwórni farmaceutycznej innowacyjnych weterynaryjnych produktów leczniczych
Sprawozdanie Zarządu z Działalności za 2025 rok
Strona
8
z
101
terapii zaawansowanej” w ramach programu Fundusze Europejskie dla
Nowoczesnej Gospodarki
Odbiór powierzchni pod budowę wielkoskalowej wytwórni komórek macierzystych
sierpień
Otrzymanie końcowych pozytywnych wyników weterynaryjnego badania
klinicznego dotyczącego potwierdzenia bezpieczeństwa i skuteczności badanego
produktu leczniczego BCX-CM-AD przeznaczonego do leczenia atopowego
zapalenia skóry u psów
wrzesień
Zawarcie umowy o zastępstwo inwestycyjne dotyczące realizacji budowy wytwórni
farmaceutycznej
Wpłynięcie do Emitenta ostatecznej listy pytań od EMA dotyczących wniosku o
wydanie rekomendacji dla produktu leczniczego BCX-EM
październik
Zakończenie oferty publicznej akcji serii N Spółki o wartości 39,8 mln zł otrzymanie
13,0 mln zł w ramach planowanej emisji akcji serii O
grudzień
Potwierdzenie zgodności z GMP, a następnie uzyskanie przedłużenia certyfikatu
GMP na kolejny okres działalności
Zakończenie oferty publicznej akcji serii O Spółki o wartości 13,1 mln zł
Otrzymanie raportu z inspekcji Głównego Inspektora Farmaceutycznego
potwierdzającego zgodność z Dobrą Praktyką Wytwarzania
2026
styczeń
Otrzymanie decyzji o środowiskowych uwarunkowaniach dla inwestycji pn.
„Wytwórnia biologicznych leków weterynaryjnych”
marzec
Złożenie wniosku o pozwolenie na budowę dla inwestycji pn. „Wytwórnia
biologicznych leków weterynaryjnych”
marzec
Otrzymanie pozytywnych wyników z długoterminowej obserwacji pacjentów w
badaniu klinicznym produktu BCX-CM-AD przeznaczonego do leczenia atopowego
zapalenia skóry u psów
kwiecień
Zawarcie umowy doradczej w zakresie wsparcia regulacyjnego na rynku
amerykańskim
Sprawozdanie Zarządu z Działalności za 2025 rok
Strona
9
z
101
1.2
Akcjonariat
1.
Struktura akcjonariatu Emitenta
Struktura akcjonariatu Emitenta na Dzień Bilansowy (akcjonariusze posiadający co najmniej 5% ogólnej liczby
głosów na Walnym Zgromadzeniu) była następująca:
Akcjonariusz
Liczba akcji
Liczba głosów
% akcji
% głosów
TFI PZU SA
775 437
775 437
14,02%
14,02%
TOTAL Fundusz Inwestycyjny Zamknięty
479 500
479 500
8,67%
8,67%
Kvarko Group ASI Sp. z o.o.
470 953
470 953
8,51%
8,51%
Łukasz Bzdzion
365 763
365 763
6,61%
6,61%
Pozostali < 5%
3 440 600
3 440 600
62,19%
62,19%
SUMA
5.532.253
5.532.253
100,00%
100,00%
Struktura akcjonariatu Emitenta na Datę Raportu (akcjonariusze posiadający co najmniej 5% ogólnej liczby głosów
na Walnym Zgromadzeniu) pozostała bez zmian i była następująca:
Akcjonariusz
Liczba akcji
Liczba głosów
% akcji
% głosów
TFI PZU SA
775 437
775 437
14,02%
14,02%
TOTAL Fundusz Inwestycyjny Zamknięty
479 500
479 500
8,67%
8,67%
Kvarko Group ASI Sp. z o.o.
470 953
470 953
8,51%
8,51%
Łukasz Bzdzion
365 763
365 763
6,61%
6,61%
Pozostali < 5%
3 440 600
3 440 600
62,19%
62,19%
SUMA
5.532.253
5.532.253
100,00%
100,00%
W Okresie sprawozdawczym nastąpiły zmiany w strukturze akcjonariatu:
- w dniu 15 października 2025 roku nastąpiła zmiana w stanie posiadania akcji Kvarko Group ASI Sp. z o.o.
- zmiana z 9,56% do 0,0% udziału w kapitale zakładowym Spółki (raport bieżący ESPI nr 34/2025 z
17.10.2025),
- w dniu 15 października 2025 roku nastąpiła zmiana w stanie posiadania akcji ALTERNATIVE SOLUTION
ALTERNATYWNA SPÓŁKA INWESTYCYJNA S.A. - zmiana z 5,3% do 0,08% udziału w kapitale zakładowym
Spółki (raport bieżący ESPI nr 34/2025 z 17.10.2025),
- w dniu 17 października 2025 roku w wyniku transakcji pakietowych sprzedaży akcji Emitenta, doszło do
zmiany w stanie posiadania funduszy zarządzanych przez TFI PZU SA (PZU Fundusz Inwestycyjny Otwarty
Parasolowy, inPZU Fundusz Inwestycyjny Otwarty, PZU Fundusz Inwestycyjny Zamknięty Globalny Akcji
Medycznych, PPK inPZU Specjalistyczny Fundusz Inwestycyjny Otwarty) z 8,92% do 15,75% udziału w
kapitale zakładowym Spółki (raport bieżący ESPI nr 37/2025 z 21.10.2025),
- w dniu 6 listopada 2025 roku nastąpiła zmiana w stanie posiadania akcji Kvarko Group ASI Sp. z o.o. -
zmiana z 0,0% na 5,96% udziału w kapitale zakładowym Spółki (raport bieżący ESPI nr 40/2025 z
6.11.2025),
- w dniu 6 listopada 2025 roku nastąpiła zmiana w stanie posiadania akcji funduszy zarządzanych przez TFI
PZU SA (PZU Fundusz Inwestycyjny Otwarty Parasolowy, inPZU Fundusz Inwestycyjny Otwarty, PZU
Fundusz Inwestycyjny Zamknięty Globalny Akcji Medycznych, PPK inPZU Specjalistyczny Fundusz
Inwestycyjny Otwarty) - zmiana z 15,75% na 14,41% udziału w kapitale zakładowym Spółki (raport bieżący
ESPI nr 41/2025 z 7.11.2025).
Sprawozdanie Zarządu z Działalności za 2025 rok
Strona
10
z
101
2.
Akcje Emitenta w posiadaniu osób zarządzających i nadzorujących
Według wiedzy Zarządu Emitenta na Dzień Bilansowy następujące osoby zarządzające i nadzorujące Emitenta
posiadały bezpośrednio akcje Spółki:
Osoba
Liczba akcji
Łączna wartość nominalna akcji
Łukasz Bzdzion - Prezes Zarządu
365 763
36 576,30 zł
Paweł Wielgus - Członek Zarządu
0
0,00 zł
Ewelina Pawlus-Czerniejewska - Przewodnicząca Rady Nadzorczej
0
0,00 zł
Ewa Więcławik - Wiceprzewodnicząca Rady Nadzorczej
0
0,00 zł
Beata Bożena Porowska - Członek Rady Nadzorczej
0
0,00 zł
Wojciech Aksman - Członek Rady Nadzorczej
0
0,00 zł
Piotr Lembas - Członek Rady Nadzorczej
0
0,00 zł
Marcin Sieczek - Członek Rady Nadzorczej
0
0,00 zł
Michał Jank - Członek Rady Nadzorczej
0
0,00 zł
Według wiedzy Zarządu Emitenta na Dzień Raportu następujące osoby zarządzające i nadzorujące Emitenta
posiadały bezpośrednio akcje Spółki:
Osoba
Liczba akcji
Łączna wartość nominalna akcji
Łukasz Bzdzion - Prezes Zarządu
365 763
36 576,30 zł
Paweł Wielgus - Członek Zarządu
0
0,00 zł
Ewelina Pawlus-Czerniejewska - Przewodnicząca Rady Nadzorczej
0
0,00 zł
Ewa Więcławik - Wiceprzewodnicząca Rady Nadzorczej
0
0,00 zł
Beata Bożena Porowska - Członek Rady Nadzorczej
0
0,00 zł
Wojciech Aksman - Członek Rady Nadzorczej
0
0,00 zł
Piotr Lembas - Członek Rady Nadzorczej
0
0,00 zł
Marcin Sieczek - Członek Rady Nadzorczej
0
0,00 zł
Michał Jank - Członek Rady Nadzorczej
0
0,00 zł
Według wiedzy Zarządu Emitenta na Dzień Bilansowy i Dzień Raportu osoby zarządzające i nadzorujące Emitenta
nie posiadały akcji ani udziałów w podmiotach powiązanych z Emitentem.
Na koniec Okresu Sprawozdawczego nie nastąpiły zmiany w posiadaniu akcji Spółki przez osoby zarządzające i
nadzorujące Emitenta.
3.
Nabycie akcji własnych
Nie dotyczy. Spółka nie nabyła w roku obrotowym akcji własnych.
4.
System kontroli programów akcji pracowniczych
Sprawozdanie Zarządu z Działalności za 2025 rok
Strona
11
z
101
Uchwałą nr 05/02/2021 Nadzwyczajnego Walnego Zgromadzenia z dnia 9 lutego 2021 r. w sprawie utworzenia
w Spółce programu motywacyjnego (zmienionego uchwała nr 19/06/2024 Zwyczajnego Walnego Zgromadzenia z
dnia 26 czerwca 2024 r.), w Spółce ustanowiony został program motywacyjny na następujących zasadach:
• program motywacyjny realizowany będzie w latach 2021-2026;
• uprawnionymi do udziału w programie motywacyjnym będą członkowie Zarządu, pracownicy oraz
współpracownicy Spółki, w liczbie nie większej niż 149 osób;
• wyboru uczestników programu motywacyjnego dokonuje Rada Nadzorcza Spółki, przy czym w zakresie
osób niebędących członkami Zarządu rekomendacje Radzie Nadzorczej w tym zakresie przedstawia
Zarząd; lista uczestników programu motywacyjnego będzie aktualizowana przez Radę Nadzorczą
co najmniej raz w roku obrotowym;
• w ramach programu motywacyjnego, pod warunkiem spełnienia celu tego programu, jego uczestnikom
zaoferowanych zostanie do nieodpłatnego objęcia nie więcej niż 292.679 warrantów subskrypcyjnych
serii A (emitowanych przez Spółkę na podstawie uchwały nr 04/02/2021 Nadzwyczajnego Walnego
Zgromadzenia z dnia 9 lutego 2021 r. w sprawie w sprawie emisji warrantów subskrypcyjnych serii A
z wyłączeniem prawa poboru dotychczasowych akcjonariuszy) uprawniających do objęcia nie więcej niż
292.679 akcji serii H emitowanych przez Spółkę na podstawie uchwały nr 03/02/2021 Nadzwyczajnego
Walnego Zgromadzenia z dnia 9 lutego 2021 r. w sprawie warunkowego podwyższenia kapitału
zakładowego Spółki z wyłączeniem prawa poboru dotychczasowych akcjonariuszy oraz zmiany statutu
Spółki;
• liczba możliwych do wyemitowania warrantów subskrypcyjnych serii A, a tym samym liczba możliwych
do wyemitowania akcji serii H jest stała i nie jest zależna od liczby uczestników programu motywacyjnego;
• warranty subskrypcyjne serii A zostaną zaoferowane uczestnikom programu motywacyjnego do objęcia
po upływie 6 (sześciu) miesięcy od osiągnięcia celu, jakim jest uzyskanie zgody Europejskiej Agencji Leków
na wprowadzenie do obrotu pierwszego produktu leczniczego, którego substancją czynną będzie
zawiesina mezenchymalnych komórek macierzystych;
• brak osiągnięcia celu w okresie obowiązywania programu motywacyjnego spowoduje, że program
motywacyjny nie będzie mógł być zrealizowany;
• końcowa lista uczestników programu wraz z liczbą warrantów do zaoferowania każdemu z uczestników
zostanie przyjęta przez Radę Nadzorczą w terminie 30 dni od osiągnięcia celu programu motywacyjnego,
przy czym w zakresie osób niebędących członkami Zarządu wiążącą rekomendację Radzie Nadzorczej
w tym zakresie przedstawi Zarząd;
• ustalając finalną listę uczestników programu motywacyjnego Rada Nadzorcza stosować będzie
następującą zasadę: dany uczestnik programu motywacyjnego będzie miał prawo do objęcia takiej liczby
warrantów, która zostanie obliczona jako proporcja liczby dni przepracowanych przez danego uczestnika
programu motywacyjnego w Spółce (rozumianych jako liczba dni od początku współpracy ze Spółką przez
danego uczestnika) do liczby wszystkich dni przepracowanych przez wszystkich uczestników programu
motywacyjnego według finalnej listy uczestników programu motywacyjnego; dla przykładu, jeżeli łączna
liczba dni przepracowanych przez wszystkich uczestników programu motywacyjnego wynosić będzie
20.000, a dany uczestnik programu motywacyjnego będzie współpracownikiem Spółki 200 dni,
to przysługiwać mu będzie prawo do objęcia 1% z puli warrantów subskrypcyjnych serii A;
• osiągnięcie celu jest jedynym warunkiem, od którego spełnienia uzależniona jest realizacja programu
motywacyjnego, tj. osiągnięcie celu oznacza, że uczestnicy programu motywacyjnego będą mieli prawo
do objęcia warrantów subskrypcyjnych serii A, a następnie akcji serii H;
• akcje serii H będą mogły być objęte przez posiadaczy warrantów subskrypcyjnych serii A po upływie
6 (sześciu) miesięcy od osiągnięcia celu programu motywacyjnego (najpóźniej w dniu 31 grudnia 2026 r.);
Sprawozdanie Zarządu z Działalności za 2025 rok
Strona
12
z
101
• cena emisyjna akcji serii H będzie równa wartości nominalnej akcji serii H i wynosić będzie 0,10 zł za każdą
akcję.
Spółka konsekwentnie realizuje plany związane z wdrożeniem i realizacją programu motywacyjnego opartego na
standardach stosowanych w spółkach technologicznych operujących w Dolinie Krzemowej.
Programy tego typu pozwalają pozyskać i utrzymać najzdolniejszych specjalistów. System, w którym kluczowa
kadra uczestniczy w ewentualnym sukcesie finansowym, jest w opinii Spółki jednym z najbardziej istotnych
czynników mogących się przyczynić do szybkiego wzrostu i ekspansji rynkowej, co ważne, bez zwiększania
bieżących wydatków gotówkowych.
W 2025 roku oraz do Dnia Publikacji Raportu nie doszło do ziszczenia się warunku realizacji programu
motywacyjnego, tj. do uzyskania zgody Europejskiej Agencji Leków na wprowadzenie do obrotu pierwszego
produktu leczniczego Spółki. W konsekwencji, według stanu na Dzień Publikacji, program motywacyjny nie wszedł
jeszcze w fazę wykonawczą, a Spółka nie informowała o przyjęciu końcowej listy uczestników programu,
zaoferowaniu warrantów subskrypcyjnych serii A ani o objęciu akcji serii H.
Jednocześnie w Okresie Sprawozdawczym wystąpiły zdarzenia istotne z perspektywy przyszłej realizacji programu
motywacyjnego. W szczególności, w 2025 roku Spółka raportowała przesunięcia harmonogramu procesu
rejestracyjnego BCX-CM-J przed EMA, w tym przesunięcie terminu złożenia odpowiedzi na pytania EMA na dzień
15 maja 2026 r. Z kolei w lutym 2026 roku Spółka poinformowała o uzyskaniu certyfikatu GMP, stanowiącego
istotny krok regulacyjny i warunek konieczny w procesie ubiegania się o dopuszczenie produktów do obrotu,
jednakże zdarzenie to nie oznacza jeszcze spełnienia celu programu motywacyjnego.
1.3
Opis działalności Emitenta
1.
Ogólna charakterystyka działalności Emitenta
Bioceltix S.A. prowadzi działalność w sektorze biotechnologii, ukierunkowaną na opracowanie i wdrożenie
weterynaryjnych produktów leczniczych zawierających mezenchymalne komórki macierzyste jako aktywny
składnik farmaceutyczny. Prace badawcze i rozwojowe nad innowacyjnymi kandydatami na produkty lecznicze
dotyczą powszechnie spotykanych jednostek chorobowych u zwierząt towarzyszących – aktualnie psów i koni.
Celem prowadzonych prac jest wprowadzenie produktów leczniczych do obrotu na obszarze Unii Europejskiej,
a w przyszłości również w Stanach Zjednoczonych, co wymagać będzie potwierdzenia bezpieczeństwa stosowania
i skuteczności w niezależnych badaniach klinicznych prowadzonych pod nadzorem właściwych regulatorów rynku
farmaceutycznego.
Z punktu widzenia prawa farmaceutycznego dopuszczenie do obrotu na obszarze Unii Europejskiej produktów
leczniczych, których substancją czynną są komórki macierzyste, odbywa się w procedurze scentralizowanej
za pośrednictwem Europejskiej Agencji Leków (EMA). Dotyczy to zarówno produktów leczniczych terapii
zaawansowanej stosowanych u ludzi (ang. Advanced Therapy Medicinal Product, ATMP), jak i produktów
leczniczych weterynaryjnych. Wniosek o zezwolenie na dopuszczenie do obrotu jest procedowany w przypadku
leków weterynaryjnych przez Committee for Medical Products for Veterinary Use (CVMP). Członkowie CVMP, na
podstawie analizy relacji korzyści do potencjalnych ryzyk, opiniują wniosek wydając odpowiednią rekomendację.
Ostateczną decyzję o dopuszczeniu do obrotu produktu leczniczego w procedurze scentralizowanej podejmuje
Komisja Europejska na podstawie przygotowanych przez EMA rekomendacji. Z powodu braku jasnych przepisów
na gruncie prawa farmaceutycznego dotyczących stosowania komórek macierzystych w weterynarii, EMA
powołała specjalną grupę Ad Hoc Expert Group on Veterinary Novel Therapies (ADVENT), której celem było
opracowanie wytycznych dotyczących możliwości rejestracji weterynaryjnych produktów leczniczych na bazie
komórek macierzystych, które zostały zakwalifikowane jako „stem cell-based product for veterinary use”.
Zwieńczeniem prac grupy ADVENT była publikacja serii przewodników dotyczących stosowania allogenicznych
komórek macierzystych w terapii. EMA jednoznacznie wskazała, że komórki macierzyste należy traktować jako
substancję czynną, którą można stosować w terapii po uzyskaniu zezwolenia na dopuszczenie do obrotu, co
Sprawozdanie Zarządu z Działalności za 2025 rok
Strona
13
z
101
jednoznacznie wiąże się z przejściem całej ścieżki rejestracyjnej potwierdzającej bezpieczeństwo stosowania
i skuteczność w badaniach klinicznych.
Mając na uwadze powyższe należy stwierdzić, że wszystkie prowadzone dotychczas komercyjne praktyki
z wykorzystaniem zwierzęcych komórek macierzystych, które nie uzyskały zezwolenia na dopuszczenie do obrotu,
mogą naruszać wynikający z Ustawy prawo farmaceutyczne zakaz wprowadzania do obrotu lub przechowywania
w celu wprowadzenia do obrotu produktu leczniczego bez posiadania odpowiedniego pozwolenia, jak również
stanowić zagrożenie dla zdrowia zwierząt. W tym sensie jedyną możliwą ścieżką zastosowania komórek
macierzystych w leczeniu zwierząt jest dopuszczenie do obrotu ustandaryzowanego produktu leczniczego. Według
najlepszej wiedzy Zarządu, Spółka jest jednym z jedynie kilku podmiotów na świecie, które opracowują leki dla
zwierząt towarzyszących zawierające komórki macierzyste, a obecnie w krajach UE dopuszczone do obrotu są tylko
trzy takie produkty, w tym dwa dla koni i jeden dla psów, przy czym ten ostatni również zawiera końskie komórki
macierzyste.
Spółka zamierza wykorzystać sprzyjające trendy dotyczące opieki nad zwierzętami towarzyszącymi. Należą do nich
w szczególności rosnąca liczba zwierząt domowych w krajach UE i Stanach Zjednoczonych, rosnące nakłady na
opiekę weterynaryjną i większa troska o zwierzęta związana także z mentalnymi zmianami w postrzeganiu zwierząt.
Zwierzęta domowe coraz częściej traktowane są jak członkowie rodziny i zaczynają pełnić bardzo ważną rolę
społeczną.
Własna technologia Spółki (ALLO-BCLX) stanowi platformę dającą punkt wyjścia dla całego portfolio potencjalnych
produktów leczniczych stosowanych do leczenia co najmniej kilku chorób przy wykorzystaniu kilku dróg podania
(dożylne, dostawowe). Jej istotą jest możliwość podania wielu pacjentom produktu leczniczego zawierającego
komórki macierzyste pochodzące od jednego, zdrowego dawcy, bez ryzyka odrzutu (metoda allogeniczna).
W przeciwieństwie do terapii autologicznych, które są procedurami weterynaryjnymi polegającymi na podaniu
pacjentowi jego własnych komórek macierzystych, oznacza to możliwość wytwarzania produktu leczniczego na
dużą skalę.
Najbardziej zaawansowanym w rozwoju produktem w portfolio Spółki jest BCX-CM-J przeznaczony do leczenia
zapalenia stawów u psów. Po uzyskaniu w 2023 roku pozytywnych wyników terenowego badania klinicznego
zarówno w odniesieniu do bezpieczeństwa stosowania, jak i skuteczności, w dniu 17 maja 2024 roku Spółka złożyła
do Europejskiej Agencji Leków wniosek o wydanie w procedurze scentralizowanej pozytywnej rekomendacji dla
dopuszczenia do obrotu produktu BCX-CM-J. W dniu 11 lipca 2024 roku wniosek został oceniony pozytywnie pod
kątem formalnym. W dniu 18 października 2024 roku Spółka poinformowała o otrzymaniu listy pytań od EMA
dotyczących złożonego wniosku. Z kolei w dniu 18 kwietnia 2025 roku Spółka poinformowała, że w związku
z koniecznością wykonania szeregu dodatkowych zadań i prac przygotowawczych, termin na udzielenie
odpowiedzi do Europejskiej Agencji Leków ulega przesunięciu na 2. połowę 2025 roku; następnie ze względu na
identyfikację potrzeby oznaczenia w produkcie BCX-CM-J dodatkowego parametru biochemicznego, w grudniu
2025 roku Spółka poinformowała o przesunięciu terminu złożenia odpowiedzi na 15 maja 2026 roku. Na Dzień
Raportu Emitent nie identyfikuje zagrożenia dalszego przesunięcia ww. terminu odpowiedzi.
Spółka rozwija również drugi produkt leczniczy zawierający psie komórki macierzyste – BCX-CM-AD, przeznaczony
do leczenia atopowego zapalenia skóry u psów. W 2025 r. Spółka zakończyła kluczowy etap rozwoju klinicznego
tego produktu. W dniu 6 maja 2025 r. Spółka poinformowała o wstępnych wynikach badania klinicznego, w którym
osiągnięto istotność statystyczną dla pierwszorzędowego punktu końcowego, tj. redukcji zmian skórnych
ocenianych przez lekarza weterynarii w skali CADESI-4 w dniu 28 +/- 3 od podania produktu lub placebo. Następnie,
w dniu 12 sierpnia 2025 r., Spółka opublikowała końcowe wyniki badania, potwierdzające bezpieczeństwo i
skuteczność pojedynczego dożylnego podania BCX-CM-AD w leczeniu klinicznych objawów atopowego zapalenia
skóry u psów w warunkach terenowych. Badanie przeprowadzono jako randomizowane, zaślepione,
wieloośrodkowe badanie z grupą kontrolną otrzymującą placebo, zgodnie z wytycznymi Dobrej Praktyki Klinicznej.
Na podstawie uzyskanych wyników Zarząd podjął decyzję o kontynuowaniu prac niezbędnych do złożenia do
Sprawozdanie Zarządu z Działalności za 2025 rok
Strona
14
z
101
Europejskiej Agencji Leków wniosku o wydanie pozytywnej rekomendacji dla dopuszczenia do obrotu produktu
BCX-CM-AD, przy czym produkt ten ma być rejestrowany jako rozszerzenie stosowania produktu BCX-CM-J o nowe
wskazanie terapeutyczne. Spółka wskazała, że przy takim podejściu nie powinna być wymagana ponowna
walidacja wytwarzania ani dodatkowe zaangażowanie Głównego Inspektoratu Farmaceutycznego, a dialog z EMA
powinien koncentrować się przede wszystkim na mechanizmie działania oraz bezpieczeństwie i skuteczności
produktu. Po Dniu Bilansowym, w dniu 24 marca 2026 r., Spółka poinformowała również o wynikach dodatkowej,
długoterminowej obserwacji pacjentów do dnia 168 +/- 3, które miały charakter pomocniczy i opisowy. Dane te
wskazały na utrzymywanie się redukcji średniej wartości wskaźnika CADESI-4 oraz PVAS w grupie leczonej
produktem badanym, przy jakościowo tożsamym profilu bezpieczeństwa względem podstawowego okresu oceny.
Spółka wskazała, że dane te wzmacniają profil BCX-CM-AD jako terapii o potencjalnie długotrwałym efekcie
klinicznym po jednokrotnym podaniu.
Trzecim produktem rozwijanym przez Spółkę jest BCX-EM, przeznaczony do leczenia zapalenia stawów u koni. Po
uzyskaniu w grudniu 2024 r. pozytywnych wyników badania klinicznego, w styczniu 2025 r. Spółka poinformowała
o wynikach dodatkowych analiz obejmujących ocenę skuteczności produktu w dniu 84 +/- 5 od podania. Analizy
te wykazały m.in. statystycznie istotne wyniki w zakresie zmniejszenia kulawizny mierzonej według skali AAEP,
reakcji na test zgięciowy, zmniejszenia obrzęku stawu oraz bólu stawowego w odpowiedzi na nacisk, wspierając
ocenę długoterminowej skuteczności produktu. W dniu 22 kwietnia 2025 r. Spółka złożyła do Europejskiej Agencji
Leków wniosek o wydanie w procedurze scentralizowanej pozytywnej rekomendacji dla dopuszczenia do obrotu
produktu BCX-EM, a w dniu 27 maja 2025 r. poinformowała o pozytywnym zakończeniu oceny formalnej wniosku
i rozpoczęciu z dniem 15 maja 2025 r. oceny merytorycznej. We wrześniu 2025 r. Spółka otrzymała końcową listę
pytań od EMA; zgodnie z komunikatem Spółki lista ta była tożsama z wcześniej otrzymaną listą wstępną, a Zarząd
nie identyfikował ponadprzeciętnych ryzyk wykraczających poza standardowe ryzyka związane z uzyskaniem
pozwolenia na dopuszczenie do obrotu.
Spółka prowadzi również prace badawczo-rozwojowe nad produktem bezkomórkowym, zawierającym jako
aktywny składnik farmaceutyczny tzw. sekretom, czyli zbiór białek i innych cząsteczek biologicznych wydzielanych
przez komórki macierzyste w procesie wzrostu i podziału do przestrzeni pozakomórkowej, stanowiący odpad
z głównego szlaku technologicznego. Dla przyspieszenia prac nad tym produktem Spółka stara się zabezpieczyć
dodatkowe finansowanie na jego realizację. W tym celu w dniu 28 marca 2025 roku Spółka złożyła do Narodowego
Centrum Badań i Rozwoju wniosek nr FENG.01.01-IP.01-A13M/25 o dofinansowanie projektu badawczo-
rozwojowego pt. „Opracowanie leku biologicznego nowej generacji opartego o sekretom komórkowy dla
zastosowań weterynaryjnych w leczeniu chorób o podłożu zapalnym”, przygotowany w konsorcjum
z Uniwersytetem Jagiellońskim w Krakowie. Całkowita wartość wydatków kwalifikowalnych w projekcie wynosi
ok. 27,4 mln zł, w tym 19,2 mln zł przypada na Emitenta jako lidera konsorcjum, z czego ok. 12,8 mln zł ma stanowić
planowane dofinansowanie ze środków publicznych. Na Dzień Raportu, przedmiotowy wniosek znajduje się w
ocenie NCBR. Ze względu na wczesny etap prac, na Dzień Raportu kandydat na produkt leczniczy na bazie
sekretomu nie jest włączony do oficjalnego portfolio rozwijanych produktów leczniczych.
Przyjęta przez Spółkę strategia komercjalizacji zakłada samodzielną produkcję opracowanych produktów
leczniczych, natomiast ich dystrybucja i wszelkie działania marketingowe z nią związane prowadzone będą przez
partnera branżowego wybranego z grona największych światowych koncernów zajmujących się sprzedażą leków
weterynaryjnych. W takim modelu, według najlepszej wiedzy Emitenta, możliwe jest uzyskanie przychodu
na poziomie 40-60% względem końcowej ceny detalicznej danego produktu Leczniczego. Odstępstwem od tej
zasady jest produkt BCX-EM, dla którego Spółka samodzielnie opracowuje strategię wejścia na rynek, aby
maksymalnie wykorzystać potencjał komercyjny tego produktu. Rynek leczenia koni jest rynkiem stosunkowo
mocno scentralizowanym (zdecydowanie bardziej niż w przypadku rynku leczenia psów), co pozwala na dotarcie
do większości pacjentów za pomocą względnie niewielkich nakładów finansowych, czasowych i organizacyjnych.
Stąd też samodzielna dystrybucja produktu BCX-EM wydaje się być ekonomicznie bardziej uzasadniona.
Sprawozdanie Zarządu z Działalności za 2025 rok
Strona
15
z
101
Aby Spółka mogła samodzielnie wytwarzać opracowane produkty lecznicze, niezbędne jest zwiększenie mocy
produkcyjnych. W tym celu Spółka ogłosiła plany związane z przeskalowaniem produkcji i budową nowej wytwórni
farmaceutycznej. Dla zabezpieczenia finansowania dla tej inwestycji Spółka z sukcesem przeprowadziła w czerwcu
2024 roku emisję akcji serii M, z której pozyskała ok. 46 mln zł brutto. Dodatkowo w dniu 16 lipca 2025 roku Spółka
zawarła umowę z Polską Agencję Rozwoju Przedsiębiorczości o dofinansowanie celowe w ramach projektu pt.
„Budowa i uruchomienie wytwórni farmaceutycznej innowacyjnych weterynaryjnych produktów leczniczych
terapii zaawansowanej”, zgłoszonego do dofinansowania w konkursie „Ścieżka SMART” ogłoszonym przez PARP w
ramach programu Fundusze Europejskie dla Nowoczesnej Gospodarki. Całkowita wartość wydatków
kwalifikowanych netto w projekcie wynosi ok. 49,6 mln zł, w tym wartość wnioskowanego dofinansowania wynosi
17,4 mln zł. Również w 2025 roku Spółka pozyskała dodatkowe finansowanie w ramach emisji akcji serii N w kwocie
ok. 39,8 mln zł brutto oraz przeprowadziła działania dotyczące emisji akcji serii O, obejmującej 150.000 akcji za
kwotę ok. 13,1 mln zł, wzmacniając strukturę finansowania inwestycji w nową wytwórnię farmaceutyczną oraz
bieżącej działalności operacyjnej. Na Dzień Raportu Emitent, opracował koncept i projekt budowlany, wybrał
inwestora zastępczego, zawarł umowę o wynajem przestrzeni magazynowo-produkcyjnej, która będzie następnie
zabudowywana pomieszczeniami typu clean room, otrzymał decyzję o środowiskowych uwarunkowaniach dla
inwestycji pn. „Wytwórnia biologicznych leków weterynaryjnych” jak też złożył stosowny wniosek o pozwolenie na
budowę. Rozpoczęcie budowy oczekiwane jest do końca II kwartału 2026 roku. Uruchomienie nowej wytwórni
planowane jest w 2027 roku.
Spółka posiada również doświadczenie w badaniach nad kocimi komórkami macierzystymi, przy czym projekty
dotyczące leczenia kotów znajdują się na bardzo wczesnym etapie rozwoju. Na Dzień Raportu Emitent nie określa
dalszych planów co do uzupełnienia portfolio rozwijanych produktów leczniczych o produkty przeznaczone dla
kotów, a pierwszeństwo przed rozwojem produktów zawierających kocie komórki macierzyste będą miały kolejne
produkty lecznicze dedykowane dla psów, w szczególności produkty do leczenia nieswoistego zapalenia jelit oraz
przewlekłej choroby nerek.
2.
Obecnie rozwijane leki biologiczne Spółki
Emitent obecnie prowadzi równolegle kilka projektów nad kandydatami na produkty lecznicze, które zostały
zapoczątkowane w latach ubiegłych. Trzy najbardziej zaawansowane z nich dotyczą terapii komórkami
macierzystymi:
i) przewlekłych stanów zapalnych stawów z wczesnymi i średnio zaawansowanymi zmianami
zwyrodnieniowymi u psów (BCX-CM-J),
ii) atopowego zapalenia skóry u psów (BCX-CM-AD) oraz
iii) kulawizny wywołanej stanem zapalnym stawów u koni na skutek nadmiernego obciążenia układu
lokomotorycznego (BCX-EM).
W 2016 roku Emitent rozpoczął prace koncepcyjne związane z prawnymi możliwościami nadania komórkom
macierzystym statusu weterynaryjnego produktu leczniczego. W tym celu Emitent wszedł w bezpośredni dialog
z EMA, korzystając z narzędzia Innovation Task Force (ITF), które umożliwia nawiązanie współpracy z regulatorem
rynku już na wczesnym etapie rozwoju planowanego produktu. Uzyskano wówczas informację, że EMA powołała
grupę Ad Hoc Expert Group on Veterinary Novel Therapies (ADVENT), której celem jest opracowanie wytycznych
dotyczących możliwości rejestracji weterynaryjnych produktów leczniczych na bazie komórek macierzystych, które
zostały zakwalifikowane jako „stem cell-based product for veterinary use”. Po potwierdzeniu możliwości nadania
komórkom macierzystym stosowanym w terapii statusu weterynaryjnego produktu leczniczego uruchomiono
laboratorium w wynajmowanych pomieszczeniach Wrocławskiego Centrum Badań EIT+ (obecnie PORT)
i rozpoczęto prace związane z technologią ALLO-BCLX, tworząc odpowiednią platformę do rozwoju leków na bazie
allogenicznych mezenchymalnych komórek macierzystych (MSC). Zwieńczeniem prac grupy ADVENT była
publikacja serii przewodników dotyczących stosowania allogenicznych komórek macierzystych w terapii. EMA
jednoznacznie wskazała, że komórki macierzyste należy traktować jako substancję czynną, którą można stosować
Sprawozdanie Zarządu z Działalności za 2025 rok
Strona
16
z
101
w terapii po uzyskaniu zezwolenia na dopuszczenie do obrotu, co jednoznacznie wiąże się z przejściem całej ścieżki
rejestracyjnej potwierdzającej bezpieczeństwo i skuteczność w badaniach klinicznych. W przypadku leków
biologicznych, których substancją czynną jest zawiesina żywych komórek macierzystych, krytycznym punktem jest
odpowiednia kwalifikacja materiału wyjściowego pochodzenia zwierzęcego, z którego będą izolowane
i namnażane w hodowli in vitro komórki macierzyste. Kluczowe jest opracowanie odpowiedniego panelu badań
mikrobiologicznych obejmujących wirusy i bakterie, tak aby wykluczyć możliwość transferu choroby wirusowej lub
bakteryjnej do pacjenta. Kontrola jakości pod kątem obciążenia mikrobiologicznego jest istotnym elementem
szlaku technologicznego wytwarzania i kontroli jakości dla produktów na bazie MSC, ponieważ nie ma możliwości
sterylizacji produktu końcowego. W tym celu Emitent opracował panel badań kontroli jakości zgodnie
z wytycznymi ADVENT, który został pozytywnie zaopiniowany przez EMA w procedurze doradztwa naukowego
(Scientific Advice).
W celu zminimalizowania ryzyka niepowodzenia w ubieganiu się o zezwolenie na dopuszczenie do obrotu Emitent
nawiązał współpracę z uznanym na rynku doradcą branżowym - firmą typu CRO (ang. Contract Research
Organization) i zlecił opracowanie Planu Rozwoju Produktu i wykonanie analizy GAP. Na podstawie opracowanego
Planu Rozwoju Produktu Emitent kontynuował prace związane z opracowaniem markera potencji (ang. potency
marker), który jest związany z mechanizmem działania MSC w procesie immunomodulacji. Wskazanie mechanizmu
działania (ang. Mode of Action, MoA) jest kluczowym elementem każdego kandydata na lek. W tym celu Emitent
w ramach fazy Proof of Concept przeprowadził szereg badań in vitro oraz in vivo dotyczących mechanizmu
działania MSC w procesie immunomodulacji.
Nieodłączną częścią rozwoju każdego kandydata na lek zarówno dla ludzi, jak i dla zwierząt jest ścieżka kliniczna.
U zwierząt ścieżka kliniczna realizowana jest w podobny sposób jak u ludzi i według podobnych kryteriów, z tą
różnicą, że czas trwania ścieżki klinicznej dla kandydatów na leki weterynaryjne jest krótszy i wymaga mniejszych
nakładów finansowych. W obu przypadkach ścieżkę kliniczną rozpoczyna faza bezpieczeństwa. Dla
weterynaryjnych kandydatów na lek odpowiednikiem I fazy badań klinicznych u ludzi jest badanie TAS (ang. Target
Animal Safety). Faza TAS związana jest z wykazaniem bezpieczeństwa rozwijanego kandydata na lek. Badanie
prowadzone jest w kontrolowanych warunkach na gatunku docelowym i polega na tym, że zdrowym osobnikom
podawany jest badany produkt leczniczy zgodnie z przyjętym protokołem klinicznym. Na Datę Raportu Emitent
zakończył badania TAS dla wszystkich trzech najbardziej rozwijanych kandydatów na produkty: BCX-CM-J, BCX-CM-
AD oraz BCX-EM, uzyskując pozytywne wyniki, tj. potwierdzając bezpieczeństwo w podaniu odpowiednio
dostawowym lub dożylnym. Badania przeprowadzone zostały w kontrolowanych warunkach laboratoryjnych
w standardzie Dobrej Praktyki Laboratoryjnej (ang. Good Laboratory Practice, GLP) w certyfikowanych ośrodkach
CRO zgodnie z wytycznymi regulatora rynku farmaceutycznego.
Faza TAS jest podstawą do rozpoczęcia terenowego badania klinicznego, którego celem jest wykazanie
skuteczności kandydata na lek na pacjentach klinicznych. Terenowe badanie kliniczne jest odpowiednikiem III fazy
badania klinicznego u ludzi. Na Datę Raportu Emitent ukończył badania kliniczne dla wszystkich trzech rozwijanych
kandydatów na produkt leczniczy, tj. BCX-CM-J, BCX-CM-AD oraz BCX-EM. Ponadto, złożono wnioski
o dopuszczenie do obrotu dla kandydatów BCX-CM-J oraz BCX-EM oraz trwają prace związane ze zgłoszeniem do
rejestracji BCX-CM-AD jako rozszerzenie stosowania produktu BCX-CM-J o nowe wskazanie terapeutyczne.
Elementem wspólnym ścieżki klinicznej rozwoju leku zarówno dla ludzi, jak i zwierząt jest wytworzenie badanego
produktu leczniczego w standardzie farmaceutycznym cGMP. Standard wytwarzania pozostaje bez zmian dla
leków ludzkich i weterynaryjnych, dlatego też w obu przypadkach wymagane jest zezwolenie na wytwarzanie
badanego produktu leczniczego, który jest przeznaczony wyłącznie do badania klinicznego. Produkt użyty
w badaniu klinicznym musi mieć ostateczną formulację, która będzie ujęta w dossier rejestracyjnym przy ubieganiu
się o zezwolenie na dopuszczenie do obrotu.
Zwieńczeniem dotychczasowych prac Emitenta nad wdrożeniem standardu farmaceutycznego był pozytywny
audyt Głównego Inspektora Farmaceutycznego (GIF), który wydał zezwolenie na wytwarzanie badanego
weterynaryjnego produktu leczniczego somatycznej terapii komórkowej. Na podstawie udzielonego zezwolenia
Emitent wytworzył serie walidacyjne, które były podstawą udzielenia ostatecznego certyfikatu GMP, pozyskanego
Sprawozdanie Zarządu z Działalności za 2025 rok
Strona
17
z
101
w lipcu 2021 r. Serie walidacyjne jednocześnie posłużyły jako serie badanego produktu leczniczego w badaniu TAS,
jak też do celów badań klinicznych. Ponowny audyt pozwolił pozyskać nowy certyfikat na kolejne trzy lata
działalności w lutym bieżącego roku. Ponadto w sierpniu 2024 r. GIF podjął decyzję o zmianie zezwolenia na
wytwarzanie poprzez usunięcie ograniczenia w postaci wytwarzania weterynaryjnych produktów leczniczych
badanych, czyli przeznaczonych wyłącznie do badań klinicznych. Aktualnie posiadane zezwolenie usuwa powyższe
ograniczenie, w związku z czym, na podstawie aktualnie obowiązującego zezwolenia, możliwe będzie wytwarzanie
weterynaryjnych produktów leczniczych z przeznaczeniem do sprzedaży - po uprzednim uzyskaniu zezwolenia na
ich wprowadzenie do obrotu.
Poniżej szczegółowo omówiono dotychczas prowadzone prace nad rozwojem kandydatów na leki wraz
z harmonogramem kolejnych etapów rozwoju aż do uzyskania pozwolenia na wprowadzenie do obrotu.
BCX-CM-J
BCX-CM-J jest historycznie najstarszym projektem, nad którym Spółka rozpoczęła badania. Wytworzony w postaci
wolnego od mikroorganizmów produktu somatycznej terapii komórkowej, w formie zawiesiny żywych
allogenicznych mezenchymalnych komórek macierzystych, ma być przeznaczony do iniekcji dostawowych.
Wskazania terapeutyczne do zastosowania obejmują przewlekłe stany zapalne stawów ze wczesnymi i średnio
zaawansowanymi zmianami zwyrodnieniowymi (osteoarthritis), przejawiającymi się bólem i kulawizną zwierzęcia.
BCX-CM-J przeznaczony będzie do zastosowania wyłącznie przez lekarza weterynarii. Głęboko mrożony produkt
leczniczy będzie dostępny od ręki w gabinecie weterynaryjnym w formule off the shelf i gotowy do podania
pacjentowi bezpośrednio po rozmrożeniu. Zastosowanie komórek macierzystych w przebiegu choroby
zwyrodnieniowej stawów u psów powoduje redukcję stanu zapalnego poprzez immunomodulację, co prowadzi do
znacznego zmniejszenia bólu i umożliwia uruchomienie naturalnych procesów odbudowy zniszczonej chorobą
tkanki. Produkt BCX-CM-J ma tym samym możliwość działania przyczynowego, w odróżnieniu od innych
dostępnych metod leczenia, które zasadniczo mają charakter wyłącznie objawowy.
W toku prac nad rozwojem produktu leczniczego BCX-CM-J Emitent w 2020 roku przeprowadził ocenę
skuteczności badanego produktu leczniczego BCX-CM-J na pacjentach klinicznych. Pilotaż badania klinicznego
został przeprowadzony na grupie kilkudziesięciu zwierząt, które zostały zakwalifikowane do badania na podstawie
wizyty kontrolnej. Do badania przystąpiły psy obu płci, powyżej 12 miesiąca życia, z radiologicznymi objawami
zmian zwyrodnieniowych w obrębie jednego lub dwóch stawów manifestujących się kulawizną. Psy biorące udział
w badaniu nie były obciążone chorobami współistniejącymi.
Przyjęta metodologia badania odzwierciedla standardy badań klinicznych dla dopuszczonych do obrotu produktów
leczniczych stosowanych w leczeniu zmian zwyrodnieniowych stawów u psów. Pierwszym parametrem była ocena
bólu odczuwanego przez pacjenta (ang. Pain Score, PS) na podstawie zwalidowanej ankiety bólu CBPI (ang. Canine
Brief Pain Inventory), oceniającej trzy parametry: stopień bólu, ocenę funkcjonowania i ocenę ogólną. Ocena bólu
składała się z 4 pytań (największe i najmniejsze nasilenie bólu, średni stopień bolesności oraz bolesność
w momencie wypełniania ankiety). Każde z pytań oceniane było w skali od 0 do 10. Drugim parametrem była ocena
funkcjonowania (ang. Pain Inetrferecne, PI) składająca się z 6 pytań (wpływ bólu na ogólną aktywność, radość
z życia, zdolność do wstawania z pozycji leżącej, do chodzenia, do biegania, do wchodzenia na schody, krawężniki
itp.). Każde z pytań oceniane było w skali od 0 do 10. Trzecim parametrem branym pod uwagę w badaniu była
ocena ogólna jakości życia (ang. Overall Impression, OI) punktowana w skali od 0 do 4, gdzie 0 oznacza „doskonała”,
4 natomiast „bardzo niska”. Parametry PS, PI oraz OI oceniane były podczas wizyt kontrolnych w dniach: 0, 7, 14,
30 i 60. Przyjęty do oceny skuteczności punkt końcowy badania (ang. primary end point) zakładał poprawę
wyników leczenia w 30 dniu od podania badanego produktu leczniczego wyrażoną jako obniżenie PS o minimum
1 pkt oraz obniżenie PI o minimum 2 pkt przy OI nie wyższym niż w dniu 0. Biorąc pod uwagę przyjęte kryteria
oceny skuteczności badanego produktu leczniczego Emitent otrzymał następujące wyniki:
• w dniu 30: 19/26 psów uzyskało poprawę wyników leczenia, co dało 73% skuteczności stosowania badanego
produktu leczniczego;
Sprawozdanie Zarządu z Działalności za 2025 rok
Strona
18
z
101
• w dniu 60: 15/22 psów uzyskało poprawę wyników leczenia, co dało 68% skuteczności.
Wyniki uzyskane przez Emitenta w badaniu pilotażowym dla produktu BCX-CM-J były zadowalające i pozwoliły
przejść do fazy planowania badań prowadzonych w rygorze badań klinicznych.
W dalszej kolejności ukończona została również faza bezpieczeństwa TAS. Podczas kilkukrotnego dostawowego
podania badanego produktu leczniczego nie zaobserwowano żadnych niepokojących objawów klinicznych
związanych z tym podaniem. Podanie badanego produktu leczniczego było dobrze tolerowane przez wszystkie
zwierzęta. Badanie fizykalne i obserwacja tolerancji miejscowej nie wykazały żadnych nieprawidłowych wyników.
Nie zaobserwowano również żadnych niepokojących wyników w odniesieniu do masy i apetytu zwierząt. Pomiędzy
grupą badaną a kontrolną nie zaobserwowano żadnych statystycznie istotnych różnic w odniesieniu
do parametrów biochemicznych krwi i moczu.
Pozytywne wyniki z badań bezpieczeństwa pozwoliły Emitentowi rozpocząć terenowe badanie kliniczne dla
produktu BCX-CM-J.
W dniu 25 września 2023 roku (raport bieżący ESPI nr 53/2023) Emitent powziął informacje dotyczące końcowych
wyników weterynaryjnego badania klinicznego poświęconego potwierdzeniu skuteczności i bezpieczeństwa
produktu BCX-CM-J, przeznaczonego do leczenia objawów klinicznych zmian zwyrodnieniowych stawów u psów
(osteoartrozy). Wieloośrodkowe terenowe badanie kliniczne wykazało wysoką skuteczność BCX-CM-J w terapii
objawów zapalenia stawów u psów. Kryterium sukcesu w pierwszorzędowym punkcie końcowym (ang. primary
endpoint) osiągnęło 70% pacjentów w grupie badanej i 26% pacjentów w grupie kontrolnej. Obserwowana
poprawa w grupie badanej jest statystycznie istotna względem grupy kontrolnej, co oznacza zakończenie badania
klinicznego z sukcesem.
W wieloośrodkowym terenowym badaniu klinicznym oceniającym skuteczność i bezpieczeństwo kandydata
na produkt leczniczy BCX-CM-J uczestniczyło łącznie szesnaście ośrodków z trzech krajów (Portugalia, Irlandia,
Węgry). Po przeprowadzeniu analizy pośredniej (ang. Interim Analysis), o czym Emitent informował w raporcie
bieżącym ESPI nr 9/2023 z dnia 21 lutego 2023 roku, badanie kliniczne zakończono po włączeniu do badania łącznie
110 pacjentów z łagodną do umiarkowanej chorobą zwyrodnieniową stawu, z podziałem na dwie grupy.
73 pacjentów otrzymało badany produkt leczniczy BCX-CM-J (grupa badana), a 37 pacjentów sól fizjologiczną
(grupa kontrolna), w obu przypadkach w iniekcji dostawowej. Badanie kliniczne prowadzone było w modelu
podwójnie zaślepionej, randomizowanej próby.
Analiza statystyczna została przeprowadzona na populacji ITT (ang. Intention-to-treat), czyli grupie osobników
obejmującej wszystkich randomizowanych pacjentów wybranych do badania zgodnie z przyjętymi kryteriami
włączenia i wyłączenia z badania, którzy otrzymali pełne leczenie zgodnie z przyjętym protokołem badania
klinicznego. Ostatecznie po weryfikacji danych populacja ITT stanowiła ogółem 102 pacjentów, w tym
67 pacjentów w grupie badanej BCX-CM-J i 35 pacjentów w grupie kontrolnej.
Badanie skuteczności kandydata na produkt leczniczy BCX-CM-J oceniano poprzez stopień poprawy kulawizny i/lub
redukcji bólu w leczonym stawie dotkniętym chorobą zwyrodnieniową. Jako sukces w leczeniu przyjęto poprawę
(spadek) dowolnego z ocenianych parametrów (kulawizna lub ból) o co najmniej 2 punkty w przyjętej skali, lub
spadek obu ocenianych parametrów jednocześnie o co najmniej 1 punkt, przy spełnieniu pozostałych warunków
prowadzenia badania.
Pierwszorzędowy punkt końcowy, czyli efekt kliniczny stanowiący podstawę oceny skuteczności badanego
produktu leczniczego, został ustalony w protokole badania na dzień 30 +/- (plus/minus) 3 dni licząc od daty podania
badanego produktu leczniczego BCX-CM-J w grupie badanej i placebo w grupie kontrolnej.
Następnie w dniu 8 grudnia 2023 roku (raport bieżący ESPI nr 60/2023) Emitent poinformował o powzięciu
informacji dotyczącej końcowych wyników weterynaryjnego badania klinicznego poświęconego potwierdzeniu
skuteczności i bezpieczeństwa produktu BCX-CM-J, w odniesieniu do drugorzędowych punktów końcowych
Sprawozdanie Zarządu z Działalności za 2025 rok
Strona
19
z
101
(tzw. secondary endpoint). Informacje te zostały uzupełnione przez Emitenta w dniu 11 grudnia 2023 roku (raport
bieżący ESPI nr 61/2023).
Opisane powyżej uzyskane wyniki pierwszorzędowe potwierdzają istotne statystycznie zmniejszenie kulawizny
i bólu leczonego stawu po podaniu badanego produktu leczniczego BCX-CM-J, w szczególności utrzymywanie się
efektu terapeutycznego również w 45. i 90. dniu od podania produktu. Zarząd Emitenta ocenił wyniki badania
klinicznego uzyskane w drugorzędowych punktach końcowych jako bardzo korzystne i pozwalające planować
przyszłą komercjalizację produktu.
Drugorzędowe punkty końcowe w prowadzonym badaniu klinicznym obejmowały następujące kryteria
skuteczności (ang. secondary efficacy criteria) badanego produktu leczniczego BCX-CM-J:
1. Badanie skuteczności BCX-CM-J w dniu 45 +/- 5 (zastosowano kryteria analogiczne jak dla
pierwszorzędowego punktu końcowego). Kryterium sukcesu osiągnęło 74% pacjentów w grupie badanej
i 42% pacjentów w grupie kontrolnej. Obserwowana poprawa w grupie badanej jest statystycznie istotna
względem grupy kontrolnej. Badanie prowadzone było przez lekarza weterynarii.
2. Badanie skuteczności BCX-CM-J w dniu 90 +/- 5 (zastosowano kryteria analogiczne jak dla
pierwszorzędowego punktu końcowego). Kryterium sukcesu osiągnęło 81% pacjentów w grupie badanej
i 39% pacjentów w grupie kontrolnej. Obserwowana poprawa w grupie badanej jest statystycznie istotna
względem grupy kontrolnej. Badanie prowadzone było przez lekarza weterynarii.
3. Badanie skuteczności BCX-CM-J w oparciu o ankietę oceny bólu CBPI (ang. canine brief pain inventory)
w celu oceny nasilenia przewlekłego bólu (wskaźnik PSS, ang. pain severity score) i jego wpływu na
codzienne funkcjonowanie psa (wskaźnik PIS, ang. pain interference score). Kryterium sukcesu
zdefiniowano jako redukcję wskaźnika interferencji bólu PIS o nie mniej niż 2 punkty oraz wskaźnika
nasilenia bólu PSS o nie mniej niż 1 punkt w porównaniu do dnia 0. Kwestionariusz wypełniany był przez
opiekuna psa w dniach: 14 +/-2, 30 +/- 3, 45 +/- 5 oraz 90 +/- 5. Istotność statystyczną uzyskano w dniu
90 +/- 5.
4. Badanie skuteczności BCX-CM-J w oparciu o badanie kulawizny w docelowym stawie objętym chorobą
zwyrodnieniową (ang. lameness of target joint) w poszczególnych punktach kontrolnych przypadających
na dzień: 0, 14 +/-2, 30 +/- 3, 45 +/- 5, 90 +/- 5. Obserwowana poprawa kulawizny w grupie badanej jest
statystycznie istotna względem grupy kontrolnej we wszystkich punktach kontrolnych z wyjątkiem dnia 0.
Badanie prowadzone było przez lekarza weterynarii.
5. Badanie skuteczności BCX-CM-J w oparciu o analizę bólu w docelowym stawie objętym chorobą
zwyrodnieniową (ang. articular pain of target joint) w poszczególnych punktach kontrolnych
przypadających na dzień: 0, 14 +/-2, 30 +/- 3, 45 +/- 5, 90 +/- 5. Obserwowana poprawa w grupie badanej
jest statystycznie istotna względem grupy kontrolnej we wszystkich punktach kontrolnych z wyjątkiem
dnia 0. Badanie prowadzone było przez lekarza weterynarii.
6. Badanie wysięku w docelowym stawie objętym chorobą zwyrodnieniową (ang. joint effusion of target
joint). W tym parametrze nie wykazano istotności statystycznej, co jest informacją pozytywną. Wysięk
w stawie może pojawić się przy zaostrzeniach stanu zapalnego lub w reakcji na podanie leku. Brak
statystycznie istotnych różnic pomiędzy grupą produktu badanego a grupą kontrolną świadczy o braku
powikłań po podaniu produktu badanego w postaci ostrego zapalenia stawu, jak i o braku zaostrzeń
choroby zwyrodnieniowej.
7. Badanie zwiększonej ciepłoty w docelowym stawie objętym chorobą zwyrodnieniową (ang. presence of
articular heat - target joint). W tym parametrze nie wykazano istotności statystycznej, co jest informacją
pozytywną. Zwiększona ciepłota stawu może pojawić się przy zaostrzeniach stanu zapalnego lub w reakcji
na podanie leku. Brak statystycznie istotnych różnic pomiędzy grupą produktu badanego a grupą
kontrolną świadczy o braku powikłań po podaniu produktu badanego w postaci ostrego zapalenia stawu,
jak i o braku zaostrzeń choroby zwyrodnieniowej.
Sprawozdanie Zarządu z Działalności za 2025 rok
Strona
20
z
101
8. Badanie skuteczności BCX-CM-J w oparciu o sumaryczne zestawienie wyników badania kulawizny i bólu
w docelowym stawie (ang. joint score) objętym chorobą zwyrodnieniową w poszczególnych punktach
kontrolnych przypadających na dzień 14 +/-2, 30 +/- 3, 45 +/- 5, 90 +/- 5 w porównaniu do dnia 0.
Obserwowana poprawa w grupie badanej jest statystycznie istotna względem grupy kontrolnej we
wszystkich punktach kontrolnych z wyjątkiem dnia 0.
9. Badanie skuteczności BCX-CM-J w oparciu ankietę oceny bólu CBPI z uwzględnieniem wskaźnika oceny
poprawy jakości życia (ang. overall impression score) pacjenta biorącego udział w badaniu klinicznym.
Kwestionariusz wypełniany był przez opiekuna psa w dniach: 14 +/-2, 30 +/- 3, 45 +/- 5 oraz 90 +/- 5.
Istotność statystyczną uzyskano w dniach: 30 +/- 3, 45 +/- 5 oraz 90 +/- 5.
Na podstawie powyższych informacji Zarząd Emitenta podjął decyzję o kontynuowaniu pozostałych prac, których
realizacja jest niezbędna do złożenia w Europejskiej Agencji Leków wniosku o wydanie pozytywnej rekomendacji
dla dopuszczenia do obrotu produktu leczniczego BCX-CM-J. Złożenie przedmiotowego wniosku zrealizowano
w maju 2024 r., o czym Emitent poinformował raportem bieżącym ESPI nr 6/2024.
W dniu 11 lipca 2024 r. Emitent otrzymał informację dotyczącą zakończenia oceny formalnej wniosku do
Europejskiej Agencji Leków o wydanie pozytywnej rekomendacji dla dopuszczenia do obrotu weterynaryjnego
produktu leczniczego BCX-CM-J stosowanego w leczeniu zmian zwyrodnieniowych stawów u psów. Ocena
formalna wniosku zakończyła się wynikiem pozytywnym. Europejska Agencja Leków potwierdziła, że złożony
wniosek jest kompletny i spełnia kryteria niezbędne do rozpoczęcia w dniu 11 lipca 2024 r. oceny merytorycznej.
W dniu 12 listopada 2024 roku raportem bieżącym ESPI nr 37/2024 Emitent poinformował o otrzymaniu od EMA
ostatecznej listy pytań dotyczących złożonego wniosku. Pierwotny termin wyznaczony na udzielenie odpowiedzi,
tj. 16 maja 2025 roku, pierwotnie został przesunięty na 2. połowę 2025 roku raportem bieżącym ESPI nr 4/2025 z
dnia 18 kwietnia 2025 roku. Powodem opóźnienia było nałożenie się realizacji zadań związanych z udzielaniem
odpowiedzi do EMA oraz zadań wynikających z Rozporządzenia Ministra Zdrowia z dnia 4 grudnia 2024 roku
zmieniającego rozporządzenie w sprawie wymagań Dobrej Praktyki Wytwarzania, ogłoszonego w Dzienniku Ustaw
Rzeczpospolitej Polskiej w dniu 10 grudnia 2024 roku (Poz. 1816) („Rozporządzenie”).
Następnie zgodnie z raportem bieżącym ESPI nr 49/2025 Spółka poinformowała o dalszym przesunięciu terminu
złożenia do EMA odpowiedzi na pytania w procesie ubiegania się o wydanie pozytywnej rekomendacji dla
dopuszczenia do obrotu weterynaryjnego produktu leczniczego BCX-CM-J. Spółka podjęła decyzję o przesunięciu
terminu złożenia odpowiedzi do Europejskiej Agencji Leków (EMA) w ramach trwającego procesu uzyskania
pozwolenia na dopuszczenie do obrotu weterynaryjnego produktu leczniczego BCX-CM-J z racji potrzeby dalszego
dopracowania odpowiedzi na pytania regulatora, w szczególności w obszarze charakterystyki jakościowej
produktu, w tym opracowania i walidacji odpowiedniego markera potencji. W ocenie Spółki oraz jej doradców,
przedstawienie odpowiedzi w pierwotnym terminie wiązałoby się z istotnym ryzykiem uznania ich za
niewystarczające, co mogłoby negatywnie wpłynąć na wynik procedury rejestracyjnej. Przesunięcie terminu ma
na celu przygotowanie bardziej kompletnych i aktualnych danych naukowych, odpowiadających bieżącym
oczekiwaniom regulatora, oraz zwiększenie prawdopodobieństwa uzyskania pozytywnej rekomendacji. Spółka
wskazała, że charakter zaistniałych okoliczności ma wymiar regulacyjno-dokumentacyjny i nie wynika z
negatywnych przesłanek dotyczących bezpieczeństwa ani skuteczności produktu. W konsekwencji harmonogram
dalszych etapów procedury ulegnie wydłużeniu, jednak przyjęte podejście ma na celu ograniczenie ryzyka
odrzucenia wniosku na zaawansowanym etapie procesu i zwiększenie szans na jego pozytywne zakończenie.
Ostatecznie dossier rejestracyjne dla produktu BCX-CM-J według planu ma zostać złożone do EMA w terminie do
15 maja 2026 roku. Na Dzień Raportu Spółka nie identyfikuje zagrożenia przekroczenia dla podanego terminu.
W tabeli poniżej przedstawiono harmonogram dotychczasowych prac w rozwoju projektu BCX-CM-J oraz
przewidywane przyszłe etapy związane z jego wdrożeniem na rynek.
2016-2017
Rozpoczęcie prac badawczo - rozwojowych
Sprawozdanie Zarządu z Działalności za 2025 rok
Strona
21
z
101
2018
Skalowanie technologii ze skali laboratoryjnej do skali farmaceutycznej
2019
Rozpoczęcie wytwarzania kandydata na produkt leczniczy w standardzie farmaceutycznym
2020
Badania in vivo - pilotaż badania klinicznego na pacjentach ze zmianami zwyrodnieniowymi
stawów
2021
Zawarcie umowy z doradcą CRO (ang. Contract Research Organisation) z siedzibą
w Niemczech na przeprowadzenie badania klinicznego dla kandydata na produkt leczniczy
BCX-CM-J
2022
Pomyślne ukończenie istotnego etapu badań - fazy bezpieczeństwa (ang. Target Animal
Safety, TAS)
2022
Pozyskanie zgód na terenowe badanie kliniczne w Irlandii, Portugalii oraz na Węgrzech,
rozpoczęcie fazy badawczej badań klinicznych
2023
Otrzymanie wyników analizy pośredniej weterynaryjnego badania klinicznego po zakończeniu
badania klinicznego przez pierwszych 45 pacjentów
2023
Otrzymanie końcowych wyników weterynaryjnego badania klinicznego (pierwszorzędowych
i drugorzędowych), przeprowadzonego na 104 pacjentach
2024
Opracowanie dossier rejestracyjnego oraz złożenie wniosku o pozwolenie na dopuszczenie do
obrotu do EMA
Zakończenie oceny formalnej wniosku do EMA o wydanie pozytywnej rekomendacji dla
dopuszczenia do obrotu weterynaryjnego produktu leczniczego BCX-CM-J oraz otrzymanie
ostatecznej listy pytań od EMA dotyczących złożonego wniosku
2025
Dostosowanie działalności do Rozporządzenia Ministra Zdrowia z dnia 4 grudnia 2024 roku
zmieniającego rozporządzenie w sprawie wymagań Dobrej Praktyki Wytwarzania,
przygotowywanie odpowiedzi do pytań przedstawionych przez EMA
2026*
Udzielenie odpowiedzi na pytania przedstawione przez EMA oraz realizacja zadań
wynikających z polskich przepisów prawa
2027*
Rekomendacja ze strony EMA oraz pozwolenie na wprowadzenie do obrotu udzielone przez
Komisję Europejską
Źródło: Spółka
*Wszelkie przyszłe terminy wskazane w powyższej tabeli stanowią jedynie wstępne przewidywania Spółki na Datę
Raportu.
BCX-CM-AD
BCX-CM-AD jest drugim kandydatem na lek, nad którym Spółka rozpoczęła prace badawczo-rozwojowe
w przeszłości. Substancję aktywną produktu stanowi zawiesina żywych allogenicznych mezenchymalnych komórek
macierzystych. Wytworzony produkt leczniczy będzie się różnić stężeniem komórek w pojedynczej dawce oraz
kompozycją substancji pomocniczych, ze względu na jego drogę podania - do krwioobiegu, w formie kroplówki.
Terapia z wykorzystaniem mezenchymalnych komórek macierzystych podawanych do krwiobiegu może znaleźć
zastosowanie w leczeniu większej liczby chorób o podłożu autoimmunologicznym, przy czym pierwszym
zastosowaniem, nad którym pracuje Emitent, jest leczenie atopowego zapalenia skóry u psów. Głęboko mrożony
produkt BCX-CM-AD przeznaczony będzie do zastosowania wyłącznie przez lekarza weterynarii, dostępny od ręki
w gabinecie weterynaryjnym w formule off the shelf i gotowy do podania w kroplówce bezpośrednio
po rozmrożeniu.
Historycznie pierwszym w pełni udokumentowanym przypadkiem potwierdzenia skuteczności zastosowania
badanego produktu leczniczego BCX-CM-AD było jego zastosowanie w ramach procedury leczenia ostatniej szansy
Sprawozdanie Zarządu z Działalności za 2025 rok
Strona
22
z
101
(tzw. last resort treatment) u trzyletniego psa rasy bokser, u którego w 2018 roku zdiagnozowano atopowe
zapalenie skóry. Pacjent ten nie odpowiadał na klasyczne leczenie z wykorzystaniem dopuszczonych do obrotu
produktów leczniczych stosowanych w leczeniu atopowego zapalenia skóry u psów. Dodatkowo wdrożona terapia
z wykorzystaniem biologicznego produktu leczniczego opartego o przeciwciało monoklonalne przeciwko
interleukinie 31 również nie przyniosło oczekiwanych rezultatów. Przed zastosowaniem terapii z wykorzystaniem
badanego produktu leczniczego BCX-CM-AD u pacjenta występowały objawy kliniczne atopowego zapalenia skóry
w postaci swędzenia łap, zwłaszcza w okolicach międzypalcowych, zapalenie skóry w okolicach międzypalcowych,
grudkowe zapalenie skóry i łysienie w okolicy głowy oraz pleców. Badany produkt leczniczy BCX-CM-AD został
podany pacjentowi dożylnie. Do oceny skuteczności leczenia zastosowano wskaźnik rozległości i zaawansowania
atopowego zapalenia skóry (ang. canine atopic dermatitis extent and severity index - CADESI) przed i po leczeniu.
CADESI jest narzędziem do oceny 20 typowych miejsc na ciele u psów z atopowym zapaleniem skóry. Trzy zmiany
(rumień, liszajowacenie i łysienie) są oceniane w skali od 0 do 3 w każdym miejscu. U omawianego pacjenta
wartości CADESI obniżały się w kolejnych dniach i wynosiły odpowiednio:
• w dniu 0 - 28,
• w dniu 30 - 17,
• w dniu 50 - 6,
• w dniu 90 - 5.
Wzrost wartości CADESI do poziomu 10 został zaobserwowany dopiero w dniu 171, a więc po ok. 6 miesiącach
od podania badanego produktu. Dodatkowo zaobserwowano zmniejszoną częstotliwość swędzenia już kilka dni
po podaniu badanego produktu, a tempo zmian skórnych zmniejszyło się 4 tygodnie po podaniu. Efekty terapii
utrzymywały się przez okres 6 miesięcy, po tym czasie pojawiły się objawy kliniczne w postaci nawracającego
swędzenia, a w obszarze okołowargowym pojawiły się łysienie i liszajowacenie.
Następnie ukończona została faza bezpieczeństwa TAS. Wszystkie określone protokołem cele badania zostały
osiągnięte, a w trakcie badania nie stwierdzono zdarzeń, które mogłyby mieć negatywny wpływ na jakość lub
integralność danych uzyskanych w wyniku badania. Bezpieczeństwo podania kandydata na produkt leczniczy BCX-
CM-AD we wlewach dożylnych zostało zweryfikowane pozytywnie. Badanie przeprowadzono zgodnie
ze standardami Dobrej Praktyki Laboratoryjnej (ang. Good Laboratory Practice, GLP). W trakcie badania
nie zaobserwowano zmian dotyczących ogólnego stanu klinicznego, tj. w badaniu fizykalnym, odnośnie
do tolerancji miejscowej w miejscu podania kandydata na produkt leczniczy, masy ciała i spożycia pokarmu.
Podczas kilkukrotnego podania badanego produktu leczniczego BCX-CM-AD we wlewach dożylnych, u kilku
osobników zaobserwowano lekkie objawy kliniczne wskazujące na stres, które całkowicie ustępowały w czasie
od kilkunastu do kilkudziesięciu minut od podania. Badanie krwi oraz moczu nie wykazały odchyleń od przyjętych
norm. Badanie histopatologiczne nie wykazało zmian, które mogłyby wskazywać na toksyczne działanie badanego
produktu leczniczego. W miejscu podania nie stwierdzono zmian patologicznych. U nielicznych osobników
zaobserwowano nieswoiste objawy kliniczne spowodowane prawdopodobnie zwiększoną indywidualną
wrażliwością na drogę podania, które nie wpływają na ogólną ocenę uzyskanych wyników.
Następnie Emitent wykonał badanie pilotażowe na pacjentach w warunkach rzeczywistych (psy z atopowym
zapaleniem skóry). W tym celu Spółka pozyskała zgodę Lokalnej Komisji Etycznej (LKE) na przeprowadzenie takiego
badania. Badanie obejmowało 32 pacjentów w podziale na 2 grupy: 21 psów w grupie badanej (BCX-CM-AD) oraz
11 psów w grupie kontrolnej (dopuszczone do obrotu referencyjne przeciwciało monoklonalne stosowane
w leczeniu objawów atopowego zapalenia skóry u psów). Badanie przeprowadzono metodą pojedynczej ślepej
próby w dwóch ośrodkach badawczych (Uniwersytet Przyrodniczy we Wrocławiu oraz Uniwersytet Przyrodniczy
w Lublinie). Czas obserwacji pojedynczego pacjenta wynosił 12 tygodni (84 +/- 3 dni). Badanie miało charakter
jakościowy i polegało na ocenie efektu terapeutycznego w dniach 7, 28, 56 i 84 licząc od podania BCX-CM-AD
w grupie badanej lub pierwszego podania referencyjnego przeciwciała monoklonalnego w grupie kontrolnej. BCX-
CM-AD podawany był jednokrotnie drogą wlewu dożylnego, natomiast referencyjne przeciwciało monoklonalne
Sprawozdanie Zarządu z Działalności za 2025 rok
Strona
23
z
101
podawane było trzykrotnie w odstępach co 28 dni w postaci iniekcji podskórnej. Z powodu braku skuteczności lub
pogorszenia objawów klinicznych z badania usunięto łącznie 3 pacjentów: 1 w grupie badanej oraz 2 w grupie
kontrolnej. Tym samym wskaźnik braku skuteczności był niższy w grupie badanej (1 z 21 pacjentów) niż w grupie
kontrolnej (2 z 11 pacjentów), co jest sytuacją korzystną dla Emitenta. Pacjenci usunięci z badania nie zostali
włączeni do analizy statystycznej. Badanie wykazało skuteczność w leczeniu objawów klinicznych zarówno w grupie
badanej, jak i w grupie kontrolnej. W obu przypadkach zaobserwowano wyraźne, korzystne zmiany zarówno
w obszarze działania przeciwzapalnego (zmian skórnych), jak i przeciwświądowego. Uzyskane wyniki wskazują na
silniejsze i szybsze działanie przeciwzapalne (poprawę zmian skórnych) kandydata na produkt leczniczy BCX-CM-
AD w porównaniu do grupy kontrolnej. Z kolei w grupie kontrolnej zaobserwowano szybsze i nieco silniejsze
działanie przeciwświądowe w porównaniu do grupy badanej, której podano BCX-CM-AD.
Zaobserwowane różnice są zgodne z oczekiwaniami Emitenta i odzwierciedlają różne mechanizmy działania
stosowanych w obydwu grupach produktów leczniczych. W toku badania nie zaobserwowano istotnych zmian
w wynikach badań krwi ani istotnych klinicznie objawów klinicznych, co potwierdza bezpieczeństwo dożylnego
podawania BCX-CM-AD. Uzyskane wyniki zostały wykorzystane przez Spółkę do zakończenia prac nad protokołem
terenowego badania klinicznego, które rozpoczęto w 2023 roku.
W dniu 10 maja 2023 roku Spółka poinformowała o zawarciu umowy na przeprowadzenie badania klinicznego ze
spółką typu CRO z siedzibą w Niemczech, świadczącą profesjonalne usługi w zakresie prowadzenia
weterynaryjnych badań klinicznych. Przedmiotowa Umowa dotyczyła przeprowadzenia badania klinicznego dla
kandydata na produkt leczniczy BCX-CM-AD w leczeniu atopowego zapalenia skóry u psów i przewidywała m.in.
wyłonienie i zakontraktowanie do 18 klinik na terenie Unii Europejskiej wraz z odpowiednimi szkoleniami dla
lekarzy weterynarii.
W dniu 19 października 2023 roku Emitent przekazał informację o pozytywnej ocenie dokonanej przez Polską
Agencję Rozwoju Przedsiębiorczości ("PARP") projektu pt. "Opracowanie biologicznego weterynaryjnego produktu
leczniczego BCX-CM-AD przeznaczonego do leczenia atopowego zapalenia skóry u psów" ("Projekt"), zgłoszonego
przez Emitenta do dofinansowania w ramach pierwszego naboru wniosków do "Ścieżki SMART" realizowanego
w ramach programu Fundusze Europejskie dla Nowoczesnej Gospodarki. Celem Projektu jest opracowanie
innowacyjnego, biologicznego weterynaryjnego produktu leczniczego wykorzystującego allogeniczne
mezenchymalne komórki macierzyste, przeznaczonego do leczenia atopowego zapalenia skóry u psów. Projekt
obejmuje swoim zakresem kompletną ścieżkę rozwojową dla produktu BCX-CM-AD, w tym koszty związane
z przeprowadzeniem badania klinicznego. Umowa o dofinansowanie z PARP została zawarta w dniu 22 grudnia
2023 roku. Całkowita kwota dofinansowania wynosi 10 612 758,93 zł. Okres kwalifikowalności wydatków dla
Projektu rozpoczyna się w dniu 01.06.2023 r. i – w związku z zawartym przez Spółkę aneksem z dnia 25.11.2025 r.
– kończy się w dniu 31.12.2026 r.
W IV kwartale 2023 r. Emitent powziął informację o uzyskaniu pozwoleń właściwych krajowych organów na
przeprowadzenie planowanego terenowego badania klinicznego na psach z klinicznymi objawami atopowego
zapalenia skóry (AD, ang. atopic dermatitis) z wykorzystaniem badanego weterynaryjnego produktu leczniczego
BCX-CM-AD, tj. zgodę:
1. zgodę nr 5300/3301-2/2023 Dyrekcji Produktów Weterynaryjnych Krajowego Biura Bezpieczeństwa
Łańcucha Żywnościowego (węg. Nemzeti Élelmiszerlánc-biztonsági Hivatal Állatgyógyászati Termékek
Igazgatósága),
2. zgodę nr 113/ECVPT/2023Generalnej Dyrekcji ds. Żywności i Weterynarii (port. Direço Geral de
Alimentaço e Veterinária),
3. zgodę nr CT23392/006 Urzędu Regulacji Produktów Zdrowotnych w Irlandii (ang. The Health Products
Regulatory Authority).
Sprawozdanie Zarządu z Działalności za 2025 rok
Strona
24
z
101
W dniu 12 grudnia 2023 r. rozpoczęto fazę badawczą w badaniu klinicznym weterynaryjnym dotyczącym produktu
BCX-CM-AD przeznaczonego do leczenia atopowego zapalenia skóry u psów (badany produkt leczniczy został
podany pierwszym pacjentom).
Protokół badania klinicznego przewidywał weryfikację skuteczności i bezpieczeństwa stosowania badanego
produktu leczniczego BCX-CM-AD poprzez porównanie stopnia redukcji atopowych zmian skórnych oraz redukcji
świądu u dwóch grup pacjentów: w grupie badanej, która otrzymała produkt BCX-CM-AD oraz w grupie kontrolnej,
która otrzymała placebo.
W dniu 10 lipca 2024 r. Emitent powziął informację dotyczącą wyników analizy pośredniej (ang. Interim Analysis)
przeprowadzonej w weterynaryjnym badaniu klinicznym dotyczącym potwierdzenia skuteczności produktu BCX-
CM-AD przeznaczonego do leczenia atopowego zapalenia skóry u psów. Wyniki przeprowadzonej analizy
pośredniej pozwoliły na ustalenie ostatecznej liczby pacjentów biorących udział w badaniu klinicznym na poziomie
84, a więc istotnie poniżej wstępnych, szacunkowych założeń Emitenta. Oznacza to, że uzyskane wyniki są lepsze
od wyników oczekiwanych na etapie planowania badania klinicznego w zakresie różnicy statystycznej pomiędzy
grupą badaną a grupą kontrolną (placebo). Jest to sytuacja korzystna dla Emitenta, gdyż umożliwia wcześniejsze
zakończenie badania klinicznego. Raportem bieżącym ESPI nr 4/2025 Emitent poinformował, że wyniki badania
klinicznego dla pierwszorzędowego punktu końcowego, zgodnie z terminami deklarowanymi przez
podwykonawców, dostępne będą w kwietniu 2025 roku, natomiast wyniki dla drugorzędowych punktów
końcowych uzyskane zostaną w maju 2025 roku. Jednocześnie Emitent poinformował, że BCX-CM-AD zostanie
zgłoszony do rejestracji jako rozszerzenie stosowania produktu BCX-CM-J o nowe wskazanie terapeutyczne.
W podejściu takim nie będzie wymagana ponowna walidacja wytwarzania lub jakiekolwiek zaangażowanie ze
strony GIF, a dialog z EMA powinien ograniczyć się do kwestii związanych z mechanizmem działania oraz
bezpieczeństwem i skutecznością produktu. Dodatkowo, w toku takiej ścieżki rejestracyjnej: i) produkt BCX-CM-
AD, pomimo późniejszego złożenia wniosku, powinien zostać zarejestrowany szybciej, ii) na podstawie rozmów
prowadzonych z przedstawicielami branży weterynaryjnej Emitent uznał, że takie podejście jest atrakcyjniejsze
z komercjalizacyjnego punktu widzenia, iii) przetarcie wskazanej ścieżki rejestracyjnej otwiera Emitentowi drogę
do dalszego rozszerzenia zastosowania produktu o kolejne wskazania terapeutyczne z podaniem dożylnym, takich
jak nieswoiste zapalenie jelit u psów czy przewlekła choroba nerek u psów, co zwiększa potencjał rynkowy
technologii.
W dniu 6 maja 2025 r. zgodnie z raportem ESPI nr 6/2025 Emitent poinformował o wstępnych wynikach
weterynaryjnego badania klinicznego dotyczącego potwierdzenia bezpieczeństwa i skuteczności badanego
produktu leczniczego BCX-CM-AD przeznaczonego do leczenia atopowego zapalenia skóry u psów. W terenowym
badaniu klinicznym oceniającym bezpieczeństwo i skuteczność produktu BCX-CM-AD uczestniczyło łącznie 95
pacjentów w podziale na grupę badaną i kontrolną, z czego ostateczna liczba pacjentów spełniających wymagania
protokołu klinicznego (bez istotnych odchyleń od protokołu klinicznego) wyniosła 88.
Pierwszorzędowy punkt końcowy badania klinicznego (ang. primary endpoint) zdefiniowany został jako obliczona
pomiędzy grupą badaną a grupą kontrolną różnica średniej procentowej redukcji zmian skórnych, ocenianych
przez lekarza weterynarii za pomocą skali CADESI-4. Pierwszorzędowy punkt końcowy zdefiniowany został na dzień
28 +/- 3 od podania badanego produktu leczniczego lub placebo. W badaniu klinicznym na poziomie
pierwszorzędowego punktu końcowego uzyskano istotność statystyczną, co potwierdza skuteczność badanego
produktu leczniczego w dniu 28 +/- 3 i oznacza zakończenie badania klinicznego z sukcesem. Formalne kryteria
istotności statystycznej osiągnięto również dla redukcji zmian skórnych w dniu 56 +/- 3 oraz w dniu 84 +/- 3 od
podania badanego produktu leczniczego lub placebo. W badaniu klinicznym weryfikowano także skuteczność
produktu na poziomie redukcji świądu, mierzonego w skali PVAS na podstawie ankiet uzupełnianych przez
opiekunów. W odniesieniu do tego parametru formalne kryteria istotności statystycznej uzyskano w dniu 56 +/- 3
oraz w dniu 84 +/- 3 od podania badanego produktu leczniczego lub placebo, natomiast w dniu 28 +/- 3 uzyskano
brak istotności statystycznej.
Sprawozdanie Zarządu z Działalności za 2025 rok
Strona
25
z
101
Ze względu na zastosowaną metodologię badania oraz definicję pierwszorzędowego punktu końcowego,
w przypadku omawianego badania klinicznego nie było możliwości określenia odsetka pacjentów w grupie
produktu badanego lub placebo, którzy osiągnęli zakładane parametry kliniczne, jak miało to miejsce w przypadku
poprzednich badań klinicznych raportowanych przez Emitenta. Wynika to stąd, że do analizy różnicy średnich
redukcji zmian skórnych wykorzystano dane dla wszystkich pacjentów znajdujących się w obu grupach, bowiem
każdy pacjent co do zasady wykazywał redukcję zmian skórnych w zakresie od 0 do 100 procent. W badaniu nie
istniał więc żaden poziom graniczny dla redukcji zmian skórnych, przy którym dany pacjent zostałby uwzględniony
lub wykluczony z analizy, lub dla którego można by zdefiniować kryterium sukcesu lub porażki.
Uzyskane wyniki potwierdziły skuteczność badanego produktu leczniczego BCX-CM-AD w leczeniu atopowego
zapalenia skóry u psów na poziomie redukcji zmian skórnych w krótkim, średnim oraz długim terminie, jak również
na poziomie redukcji świądu w średnim oraz długim terminie. Brak potwierdzenia skuteczności w redukcji świądu
w krótkim terminie jest wynikiem jakościowo tożsamym do wyniku uzyskanego w pilotażowym badaniu klinicznym,
o którym Emitent informował m.in. w raporcie bieżącym ESPI nr 35/2023 z dnia 24 maja 2023 roku. Na Dzień
Publikacji niniejszego Raportu zdaniem Zarządu Emitenta wynika on z mechanizmu działania badanego produktu
leczniczego, w którym świąd redukowany jest wtórnie (pośrednio) w wyniku zmniejszenia stanu zapalnego, a więc
działania przyczynowego produktu. W rezultacie redukcja świądu jest przesunięta w czasie, gdyż następuje jako
skutek redukcji stanu zapalnego, a nie w wyniku bezpośredniego oddziaływania na szlak przenoszenia świądu,
które jest działaniem objawowym.
Na podstawie uzyskanych wyników Zarząd Emitenta podjął decyzję o kontynuowaniu pozostałych prac, których
realizacja jest niezbędna do złożenia w Europejskiej Agencji Leków wniosku o wydanie pozytywnej rekomendacji
dla dopuszczenia do obrotu produktu leczniczego BCX-CM-AD, z tym zastrzeżeniem, że produkt ten będzie
rejestrowany jako rozszerzenie stosowania produktu BCX-CM-J o nowe wskazanie terapeutyczne, o czym Emitent
informował w raporcie bieżącym ESPI nr 4/2025 z dnia 18 kwietnia 2025 roku.
Dodatkowo Zarząd Emitenta zwrócił uwagę, że uzyskanie wyników statystycznie dowodzących skuteczności
terapeutycznej mezenchymalnych komórek macierzystych podanych drogą dożylną w leczeniu choroby o podłożu
zapalnym i autoimmunologicznym, jaką jest atopowe zapalenie skóry, silnie uzasadnia dalszy rozwój produktu
w kierunku leczenia nieswoistego zapalenie jelit i przewlekłej choroby nerek u psów.
W dniu 12 sierpnia 2025 roku raportem bieżącym ESPI nr 19/2025 Zarząd poinformował o końcowych wynikach
weterynaryjnego badania klinicznego dotyczącego potwierdzenia bezpieczeństwa i skuteczności badanego
produktu leczniczego BCX-CM-AD przeznaczonego do leczenia atopowego zapalenia skóry u psów. Zgodnie z
wynikami, badanie kliniczne przeprowadzono jako badanie randomizowane, zaślepione, wieloośrodkowe, z grupą
kontrolną otrzymującą placebo. Celem badania była ocena skuteczności oraz bezpieczeństwa stosowania
pojedynczego dożylnego podania kandydata na weterynaryjny produkt leczniczy BCX-CM-AD w leczeniu
klinicznych objawów atopowego zapalenia skóry u psów. Badanie przeprowadzono zgodnie z wytycznymi Dobrej
Praktyki Klinicznej (ang. Good Clinical Practice, GCP). W badaniu uczestniczyły psy (samce lub samice,
niekastrowane lub kastrowane), należące do osób prywatnych. Badanie kliniczne prowadzono w okresie od 12
grudnia 2023 r. (pierwszy pacjent włączony do badania) do 16 stycznia 2025 r. (ostatni pacjent ukończył badanie).
W badaniu uczestniczyło 18 ośrodków zlokalizowanych w Portugalii, Irlandii oraz na Węgrzech, z czego 16
przeprowadziło rekrutację pacjentów.
W badaniu klinicznym uczestniczyło łącznie 95 pacjentów w podziale na grupę badaną (64 pacjentów, grupa IVP -
ang. Investigational Veterinary Product) i grupę kontrolną (31 pacjentów, grupa CP, ang. Control Product), z czego
ostateczna liczba pacjentów spełniających wymagania protokołu klinicznego (bez istotnych odchyleń od protokołu
klinicznego) wyniosła 88.
Pierwszorzędowy punkt końcowy badania klinicznego (ang. primary endpoint) zdefiniowany został jako różnica
średniej procentowej redukcji zmian skórnych, ocenianych przez lekarza weterynarii za pomocą skali CADESI-4
Sprawozdanie Zarządu z Działalności za 2025 rok
Strona
26
z
101
pomiędzy grupą IVP a grupą CP. Pierwszorzędowy punkt końcowy zdefiniowany został na Dzień 28 +/- 3 od podania
badanego produktu leczniczego lub placebo.
W badaniu klinicznym wykazano statystycznie istotną przewagę grupy IVP nad grupą CP w zakresie procentowej
redukcji wartości CADESI-4 w Dniu 28 +/- 3, co oznacza zakończenie badania klinicznego sukcesem.
W badaniu klinicznym ustanowiono dodatkowe, współgłówne punkty końcowe (ang. co-primary endpoints)
w postaci procentowej redukcji zmian skórnych na podstawie wartości CADESI-4 ocenianej przez lekarza
weterynarii w Dniach 56 +/- 3 i 84 +/- 3 oraz procentowej redukcji świądu na podstawie wartości PVAS ocenianej
przez opiekuna w Dniach 28 +/-3, 56 +/-3 i 84 +/-3.
Dla kryteriów obejmujących procentową redukcję wartości CADESI-4 w Dniu 56 +/- 3 i 84 +/- 3 oraz procentową
redukcję wartości PVAS w Dniu 56 +/- 3 i 84 +/- 3 uzyskano wyniki istotne statystycznie.
Procentowa redukcja wartości PVAS w Dniu 28 +/- 3 nie osiągnęła istotności statystycznej, o czym Emitent
informował w raporcie bieżącym ESPI nr 6/2025 z dnia 6 maja 2025 roku. Wynik ten był spodziewany mając na
uwadze wyniki pilotażowego badania klinicznego dla produktu BCX-CM-AD, w którym porównywano skuteczność
badanego produktu względem dopuszczonego do obrotu przeciwciała monoklonalnego (raport bieżący ESPI
nr 35/2023 z dnia 24 maja 2023 roku). Zaobserwowano wówczas, że działanie przeciwświądowe produktu BCX-
CM- AD rozpoczyna się później niż w przypadku referencyjnego przeciwciała monoklonalnego, co wynika z różnych
mechanizmów działania tych produktów.
W grupie IVP średnie wartości wskaźnika CADESI-4 wykazywały konsekwentny trend spadkowy, odzwierciedlający
przejście z umiarkowanego do łagodnego nasilenia choroby zgodnie z przyjętą klasyfikacją. Utrzymująca się
poprawa była równoległa do systematycznego obniżania się wartości PVAS, co wskazuje na istotne ograniczenie
świądu oraz ogólną poprawę stanu klinicznego, niezależnie od braku uzyskania istotności statystycznej dla
parametru PVAS w Dniu 28 +/- 3. Dla porównania, w grupie CP początkowe obniżenie obu wskaźników
obserwowano do Dnia 28 +/- 3, po czym nastąpił ich ponowny wzrost — wartości CADESI-4 utrzymywały się
w kategorii umiarkowanego nasilenia choroby, a w PVAS zaobserwowano odwrócenie wcześniejszej poprawy
w zakresie świądu. Taki przebieg wskazuje na przejściowy efekt placebo, często obserwowany w weterynaryjnych
badaniach klinicznych, który może wynikać ze zwiększonej uwagi, poprawy rutynowej opieki lub oczekiwań
opiekunów.
Podsumowując, wyniki badania klinicznego potwierdzają skuteczność produktu BCX- CM-AD w leczeniu klinicznych
objawów atopowego zapalenia skóry u psów w warunkach terenowych. Na podstawie oceny CADESI-4 wykazano
skuteczność we wszystkich dniach kontrolnych. Procentowa redukcja PVAS nie osiągnęła istotności statystycznej
w Dniu 28 +/- 3, lecz była istotna we wszystkich pozostałych punktach kontrolnych. Dane sugerują opóźniony
początek działania terapeutycznego w przypadku PVAS. Dla obu parametrów efekt terapeutyczny wydaje się
trwały, a utrzymującą się skuteczność obserwowano w długim okresie do Dnia 84 +/- 3.
W przypadku drugorzędowych punktów końcowych (ang. secondary endpoints) uzyskano następujące wyniki:
a) Ogólna satysfakcja z reakcji na leczenie, oceniana za pomocą wskaźnika OST przez opiekuna (ang. Owner
Satisfaction to Treatment), potwierdziła przewagę grupy IVP nad grupą CP. Statystyczną istotność uzyskano w Dniu
56 +/- 3 oraz 84 +/- 3.
b) Ogólna satysfakcja z reakcji na leczenie, oceniana za pomocą wskaźnika IST przez lekarza weterynarii (ang.
Investigator Satisfaction to Treatment), potwierdziła przewagę grupy IVP nad grupą CP we wszystkich punktach
kontrolnych. W Dniu 28 +/- 3 różnica była istotna statystycznie, natomiast w Dniu 56 +/- 3 oraz 84 +/- 3 różnice te
były wysoce istotne statystycznie (różnice statystyczne uległy korzystnemu pogłębieniu).
c) Skuteczność leczenia zmian skórnych zdefiniowana jako odsetek psów z co najmniej 50% redukcją w stosunku
do wartości wyjściowej, ocenianych przez lekarza weterynarii za pomocą skali CADESI-4, potwierdziła przewagę
grupy IVP nad grupą CP we wszystkich punktach kontrolnych. W Dniu 28 +/- 3 różnica była istotna statystycznie,
Sprawozdanie Zarządu z Działalności za 2025 rok
Strona
27
z
101
natomiast w Dniu 56 +/- 3 oraz 84 +/- 3 różnice te były wysoce istotne statystycznie (różnice statystyczne uległy
korzystnemu pogłębieniu).
d) Skuteczność leczenia świądu zdefiniowana jako odsetek psów z co najmniej 50% redukcją w stosunku do
wartości wyjściowej, ocenianego przez opiekuna psa w skali PVAS, nie osiągnęła istotności statystycznej w żadnym
z punktów kontrolnych. Niemniej odsetek skutecznych odpowiedzi był we wszystkich przypadkach liczbowo wyższy
w grupie IVP w porównaniu z grupą CP.
Na podstawie uzyskanych wyników badania klinicznego leczenie dożylne produktem BCX-CM-AD należy uznać za
bezpieczne i dobrze tolerowane. Pomiędzy grupą IVP a grupą CP nie stwierdzono istotnych różnic w częstości
występowania zdarzeń niepożądanych (ang. Adverse Event, AE), ciężkich zdarzeń niepożądanych (ang. Serious
Adverse Event, SAE) ani ciężkich niepożądanych reakcji na produkt leczniczy (ang. Suspected Adverse Drug
Reaction, SADR). W grupie IVP odnotowano jedno SAE (pacjent PC02 z raną/urazem lewego uda), dla którego
związek z leczeniem uznano za mało prawdopodobny. U dwóch zwierząt z grupy IVP przypadki AE wystąpiły
bezpośrednio po podaniu badanego produktu i uznano je za potencjalnie związane z leczeniem. U pacjenta HB08
wystąpiła reakcja nadwrażliwości z objawami klinicznymi obejmującymi wymioty, zasłabnięcie, apatię, duszność,
bladość i sinicę błon śluzowych oraz hipertermię, natomiast u pacjenta PG05 wystąpiły wymioty. Objawy miały
jednak charakter łagodny do umiarkowanego i ustąpiły po leczeniu objawowym.
Nie stwierdzono istotnych różnic w zmianach parametrów hematologicznych pomiędzy grupą IVP a grupą CP.
W przypadku parametru biochemicznego fosfatazy alkalicznej w grupie CP odnotowano istotne statystycznie
przesunięcie wartości w granicach zakresu referencyjnego.
Uzyskane wyniki potwierdzają bezpieczeństwo stosowania badanego produktu BCX- CM-AD w leczeniu psów
z klinicznymi objawami atopowego zapalenia skóry w warunkach terenowych.
Brak uzyskania istotności statystycznej dla jednego ze współgłównych punktów końcowych (PVAS w Dniu 28 +/- 3)
nie niweczy sukcesu badania klinicznego, prawdopodobnie będzie miał natomiast wpływ na oświadczenia lub
twierdzenia dotyczące właściwości, działania lub skuteczności produktu medycznego (ang. medical claims, MC),
które będzie wykorzystywane w komunikacji marketingowej, dokumentacji rejestracyjnej lub na etykietach.
Ostateczne brzmienie MC będzie przedmiotem dyskusji z Europejską Agencją Leków.
Na podstawie głównego kryterium skuteczności pojedyncze dożylne podanie badanego produktu leczniczego BCX-
CM-AD okazało się bezpieczne i skuteczne w leczeniu psów z klinicznymi objawami atopowego zapalenia skóry
w warunkach terenowych. Badany produkt leczniczy wykazał statystycznie istotną przewagę w porównaniu
procentowej redukcji zmian skórnych ocenianych przez lekarza weterynarii w skali CADESI-4 w grupie IVP
względem grupy CP.
Zgodnie z zapowiedziami, Spółka raportem ESPI 8/2026 w marcu 2026 roku przedstawiła wyniki z dodatkowych
wizyt kontrolnych przeprowadzonych w Dniach 112, 140 oraz 168 (obserwacja do 6 miesięcy po podaniu
produktu). Dane te potwierdziły trwałość efektu terapeutycznego u zwierząt, które ukończyły podstawowy okres
badania. Wykazano, że u blisko połowy pacjentów otrzymujących BCX-CM-AD korzystny efekt kliniczny utrzymywał
się przez pełne pół roku. W 168. dniu obserwacji odnotowano maksymalne poziomy redukcji objawów: zmiany
skórne (według skali CADESI-4) uległy zmniejszeniu średnio o 82%, a poziom świądu (według skali PVAS) obniżył
się średnio o 62% względem początku badania. Uzyskane dane, mimo swojego pomocniczego i opisowego
charakteru, istotnie wzmacniają profil terapeutyczny produktu w procesie ubiegania się o dopuszczenie do obrotu
przed Europejską Agencją Leków (EMA), wskazując na potencjalnie dłuższy czas działania leku niż pierwotnie
zakładane 84 dni.
Na podstawie uzyskanych wyników Zarząd Emitenta podjął decyzję o kontynuowaniu pozostałych prac, których
realizacja jest niezbędna do złożenia w Europejskiej Agencji Leków wniosku o wydanie pozytywnej rekomendacji
dla dopuszczenia do obrotu produktu leczniczego BCX-CM-AD, z tym zastrzeżeniem, że produkt ten będzie
Sprawozdanie Zarządu z Działalności za 2025 rok
Strona
28
z
101
rejestrowany jako rozszerzenie stosowania produktu BCX-CM-J o nowe wskazanie terapeutyczne, o czym Emitent
informował w raporcie bieżącym ESPI nr 4/2025 z dnia 18 kwietnia 2025 roku.
W tabeli poniżej przedstawiono harmonogram dotychczasowych prac w rozwoju projektu BCX-CM-AD oraz
przewidywane przyszłe etapy związane z jego wdrożeniem na rynek.
2017-2018
Rozpoczęcie prac badawczo - rozwojowych
2019
Skalowanie technologii ze skali laboratoryjnej do skali farmaceutycznej
2020
Rozpoczęcie wytwarzania kandydata na produkt leczniczy w standardzie farmaceutycznym
2021
Pomyślne ukończenie istotnego etapu badań - fazy bezpieczeństwa (ang. Target Animal Safety,
TAS)
2022-2023
Pomyślne ukończenie badania in vivo - pilotażu badania klinicznego na pacjentach z atopowym
zapaleniem skóry
2023
Zawarcie umowy z podwykonawcą oraz rozpoczęcie terenowego badania klinicznego
Zawarcie z Polską Agencją Rozwoju Przedsiębiorczości umowy o dofinansowanie
2024
Zakończenie rekrutacji w prowadzonym badaniu klinicznym
2025
Zakończenie obserwacji, publikacja ostatecznych wyników
2026*
Opracowanie dossier rejestracyjnego
2027*
Złożenie wniosku do EMA o wydanie pozytywnej rekomendacji dla dopuszczenia do obrotu
weterynaryjnego produktu leczniczego BCX-CM-AD - w ramach rozszerzenia stosowania
produktu BCX- CM-J (po uzyskaniu pozwolenia na wprowadzenie do obrotu dla produktu BCX-
CM-J)
Źródło: Spółka
*Wszelkie przyszłe terminy wskazane w powyższej tabeli stanowią jedynie wstępne przewidywania Spółki na Datę
Raportu.
BCX-EM
Trzecim kandydatem na produkt leczniczy, nad którym obecnie pracuje Emitent, jest BCX-EM stosowany
w leczeniu zapalenia stawów u koni. BCX-EM będzie czystą mikrobiologicznie zawiesiną żywych allogenicznych
mezenchymalnych komórek macierzystych pochodzenia końskiego, stosowaną w iniekcjach dostawowych.
Wskazanie terapeutyczne dla produktu obejmować będzie kulawiznę wywołaną stanem zapalnym stawów,
powstałą na skutek nadmiernego obciążenia układu lokomotorycznego. Głęboko mrożony produkt BCX-EM
przeznaczony będzie do zastosowania wyłącznie przez lekarza weterynarii, dostępny od ręki i gotowy do podania
bezpośrednio po rozmrożeniu.
Działanie leku BCX-EM w leczeniu zapalenia stawów u koni jest analogiczne jak w przypadku BCX-CM-J. Działanie
to bazuje na immunomodulujących właściwościach MSC, które modulując środowisko zapalne hamują intensywną
proliferację limfocytów T i B oraz indukują odbudowę uszkodzonych struktur tkankowych. Obok
immunomodulujących właściwości MSC, komórki te wykazują również zdolność do indukowania procesu
odbudowy kości, przyspieszając proliferację osteoblastów i mineralizację nowo uformowanej macierzy kostnej.
W 2022 roku Emitent uzyskał od EMA w ramach procedury porady naukowej (ang. Scientific Advice) opinię
w sprawie szlaku technologicznego wykorzystywanego do wytwarzania kandydata na produkt leczniczy BCX-EM
oraz projektu protokołu klinicznego dla fazy bezpieczeństwa TAS (ang. Target Animal Safety). Plan protokołu
klinicznego dla badań bezpieczeństwa został zaakceptowany w całości. W przypadku szlaku technologicznego EMA
przedstawiła rekomendacje, które zostały następnie wdrożone przez Emitenta.
Sprawozdanie Zarządu z Działalności za 2025 rok
Strona
29
z
101
Raportem bieżącym ESPI nr 42/2022 z dnia 7 listopada 2022 roku Emitent poinformował o zakończeniu badania
bezpieczeństwa TAS (ang. Target Animal Safety) dla produktu BCX-EM. W badaniu wzięło udział 16 zdrowych koni
bez śladów kulawizny, po 8 w grupie produktu badanego oraz w grupie kontrolnej. Badanie polegało na
dwukrotnym, zaślepionym i randomizowanym podaniu badanego produktu leczniczego BCX-EM do stawu
pęcinowego. W obserwacjach klinicznych prowadzonych w dniach 0, 7, 14 i 30 od podania nie zaobserwowano
żadnych objawów klinicznych ani kulawizny, które związane byłyby z podaniem badanego produktu leczniczego.
W miejscu podania nie stwierdzono zmian patologicznych. Nie stwierdzono też innych nieprawidłowości, które
mogłyby mieć związek z iniekcją dostawową badanego produktu leczniczego. Tym samym uznano, że dwukrotne
podanie dostawowe badanego produktu leczniczego BCX-EM jest bezpieczne i nie wiąże się z pojawieniem
poważnych lub nieoczekiwanych działań niepożądanych.
Raportem bieżącym ESPI nr 28/2023 z dnia 6 maja 2023 roku Emitent poinformował o rozpoczęciu w dniu 5 maja
2023 roku fazy badawczej w terenowym badaniu klinicznym dotyczącym produktu BCX-EM przeznaczonego do
leczenia zapalenia stawów u koni, co oznaczało, że badany produkt leczniczy został podany pierwszemu
pacjentowi.
W dniu 6 grudnia 2024 roku Emitent przekazał informację o końcowych wynikach weterynaryjnego badania
klinicznego dotyczącego bezpieczeństwa i skuteczności produktu BCX-EM przeznaczonego do leczenia zapalenia
stawów u koni.
W badaniu klinicznym uzyskano oczekiwane i korzystne wyniki w pierwszorzędowym oraz wszystkich
drugorzędowych punktach końcowych, co potwierdza bezpieczeństwo stosowania i skuteczność kandydata na
produkt leczniczy BCX-EM zarówno w krótkim, jak i dłuższym terminie od podania.
Badanie kliniczne miało na celu ocenę bezpieczeństwa stosowania i skuteczności pojedynczego dostawowego
podania badanego weterynaryjnego produktu leczniczego BCX-EM, zawierającego zawiesinę allogenicznych
mezenchymalnych komórek macierzystych izolowanych z tkanki tłuszczowej, w redukcji łagodnych do
umiarkowanych objawów klinicznych choroby zwyrodnieniowej stawów (osteoartrozy) u koni. W zaślepionym,
randomizowanym, wieloośrodkowym badaniu klinicznym obejmującym kontrolę negatywną (placebo), zgodnym
z zasadami Dobrej Praktyki Klinicznej (GCP), wzięło udział łącznie 117 pacjentów w podziale na dwie grupy. 78
pacjentów otrzymało badany produkt leczniczy BCX-EM (grupa badana), a 39 pacjentów otrzymało sól fizjologiczną
(grupa kontrolna), w obu przypadkach w iniekcji dostawowej.
Badanie kliniczne ukończyło 75 pacjentów w grupie badanej (2 pacjentów zostało usuniętych z badania z powodu
pogorszenia objawów klinicznych w stawie docelowym, 1 pacjent został usunięty z powodu niezgodności
z protokołem w postaci zastosowania dodatkowego leczenia, które mogło wpłynąć na wiarygodność badania) i 38
w grupie kontrolnej (1 pacjent został usunięty z badania z powodu śmierci związanej z chorobą
współtowarzyszącą).
Badanie skuteczności kandydata na produkt leczniczy BCX-EM w pierwszorzędowym punkcie końcowym (w dniu
28+/-3 dni licząc od daty podania badanego produktu leczniczego BCX-EM w grupie badanej lub placebo w grupie
kontrolnej) oceniano poprzez stopień poprawy kulawizny w leczonym stawie. Jako sukces w leczeniu przyjęto
zmniejszenie kulawizny mierzonej według skali AAEP o dwa stopnie z 3 lub 2 do odpowiednio 1 lub 0 w dniu 28+/-
3. Badanie przeprowadzane było przez lekarza weterynarii.
Wykorzystana w badaniu skala oceny kulawizny AAEP jest skalą 5-stopniową, w której poszczególnym objawom
przypisuje się ściśle określoną wartość punktową, według poniższego schematu:
• 0: kulawizna niewidoczna w żadnych okolicznościach,
• 1: kulawizna trudna do zaobserwowania i niewystępująca w sposób stały, niezależnie od okoliczności, np.
pod siodłem, podczas skręcania, na wzniesieniach, na twardej nawierzchni itp.,
• 2: kulawizna trudna do zaobserwowania podczas chodzenia lub kłusowania w linii prostej, ale wyraźnie
widoczna w określonych okolicznościach _np. podczas noszenia ciężaru, skręcania, na wzniesieniach, na
twardej nawierzchni itp.,
• 3: kulawizna wyraźnie widoczna podczas kłusowania we wszystkich okolicznościach,
Sprawozdanie Zarządu z Działalności za 2025 rok
Strona
30
z
101
• 4: kulawizna oczywista podczas chodzenia,
• 5: kulawizna wymuszająca unoszenie kończyny w ruchu i/lub w spoczynku albo powodująca całkowity
brak możliwości poruszania się.
Kryterium sukcesu w pierwszorzędowym punkcie końcowym osiągnęło 64,1% pacjentów w grupie badanej i 33,3%
pacjentów w grupie kontrolnej. Obserwowana poprawa w grupie badanej jest statystycznie istotna względem
grupy kontrolnej, co oznacza zakończenie badania klinicznego z sukcesem.
Drugorzędowe punkty końcowe w przeprowadzonym badaniu klinicznym obejmowały poniższe kryteria
skuteczności badanego produktu leczniczego BCX-EM:
1. Badanie skuteczności BCX-EM w dniu 42+/-5 (zastosowano kryteria analogiczne jak dla
pierwszorzędowego punktu końcowego). Kryterium sukcesu osiągnęło 69,7% pacjentów w grupie
badanej i 39,5% pacjentów w grupie kontrolnej. Obserwowana poprawa w grupie badanej jest
statystycznie istotna względem grupy kontrolnej.
2. Poprawa kulawizny na podstawie reakcji na test zgięciowy (ang. improvement of lameness based on
response to flexion test). W dniu 28+/-3 w grupie badanej 78,2% pacjentów wykazywało zmniejszone
objawy w teście zgięciowym w porównaniu do 23,7% w grupie kontrolnej (względem objawów na
początku badania). W dniu 42+/-5 w grupie badanej wskaźnik ten wynosił 82,9%, natomiast w grupie
kontrolnej 18,4%. Obserwowana poprawa w grupie badanej jest statystycznie istotna względem grupy
kontrolnej. Dodatkowo warto zwrócić uwagę, że:
a) przed rozpoczęciem badania w grupie badanej łącznie 69,2% pacjentów wykazywało objawy silne (ang.
severe) lub umiarkowane (ang. moderate) w teście zgięciowym, natomiast po podaniu produktu BCX-EM
wskaźniki te wynosiły 11,5% (w dniu 28+/-3) lub 11,9% (w dniu 42+/-5);
b) przed rozpoczęciem badania w grupie badanej żaden pacjent nie wykazywał braku objawów w teście
zgięciowym, natomiast po podaniu produktu BCX-EM odsetek pacjentów wykazujących brak objawów
wynosił 33,3% (w dniu 28+/-3) lub 46,0% (w dniu 42+/-5).
3. Zmniejszenie obrzęku stawu (ang. reduction in joint swelling score). W dniu 28+/-3 w grupie badanej
66,7% pacjentów wykazywało zmniejszony obrzęk stawu w porównaniu do 23,7% w grupie kontrolnej
(względem objawów na początku badania). W dniu 42+/-5 w grupie badanej wskaźnik ten wynosił 73,7%,
natomiast w grupie kontrolnej 23,7%. Obserwowana poprawa w grupie badanej jest statystycznie istotna
względem grupy kontrolnej. Dodatkowo warto zwrócić uwagę, że:
a) przed rozpoczęciem badania w grupie badanej łącznie 56,4% pacjentów wykazywało silny (ang. severe)
lub umiarkowany (ang. moderate) obrzęk stawu, natomiast po podaniu produktu BCX-EM wskaźniki te
wynosiły 10,3% (w dniu 28+/-3) lub 9,2% (w dniu 42+/-5);
b) przed rozpoczęciem badania w grupie badanej 9,0% pacjentów wykazywało brak obrzęku stawu,
natomiast po podaniu produktu BCX-EM odsetek pacjentów wykazujących brak obrzęku stawu wynosił
37,2% (w dniu 28+/-3) lub 47,4% (w dniu 42+/-5).
4. Zwiększona ciepłota w stawie docelowym (ang. presence of articular heat). W prezentowanym
parametrze nie wykazano istotności statystycznej, co jest informacją pozytywną, gdyż wskazuje na brak
statystycznie istotnych różnic pomiędzy pacjentami w grupie badanej i grupie kontrolnej. Zwiększona
ciepłota stawu może pojawić się przy zaostrzeniach stanu zapalnego lub w reakcji na podanie leku. Brak
statystycznie istotnych różnic pomiędzy grupą badaną a grupą kontrolną świadczy o braku powikłań po
podaniu produktu badanego w postaci ostrego zapalenia stawu, jak i o braku zaostrzeń choroby.
5. Obecność bólu stawowego w odpowiedzi na nacisk (ang. presence of articular pain). W dniu 28+/-3
w grupie badanej 46,2% pacjentów wykazywało zmniejszony ból stawu w porównaniu do 13,2% w grupie
kontrolnej (względem objawów na początku badania). W dniu 42+/-5 w grupie badanej wskaźnik ten
wynosił 50,0%, natomiast w grupie kontrolnej 23,7%. Obserwowana poprawa w grupie badanej jest
statystycznie istotna względem grupy kontrolnej. Dodatkowo warto zwrócić uwagę, że przed
Sprawozdanie Zarządu z Działalności za 2025 rok
Strona
31
z
101
rozpoczęciem badania w grupie badanej 47,4% pacjentów wykazywało brak bólu w odpowiedzi na nacisk,
natomiast po podaniu produktu BCX-EM wskaźnik ten wynosił 91,0% (w dniu 28+/-3) lub 94,8% (w dniu
42+/-5).
6. Odsetek i liczba zwierząt wykluczonych z badania z powodu niepowodzenia leczenia. Po przeanalizowaniu
przyczyn wykluczenia poszczególnych pacjentów z badania klinicznego, ostatecznie do grupy zwierząt
wykluczonych z badania z powodu niepowodzenia leczenia zaliczono 1 pacjenta w grupie badanej i 0
pacjentów w grupie kontrolnej. W prezentowanym parametrze nie wykazano istotności statystycznej, co
jest informacją pozytywną, gdyż wskazuje na brak statystycznie istotnych różnic pomiędzy pacjentami
w grupie badanej i grupie kontrolnej. Uzyskanie istotności statystycznej w tym parametrze mogłoby
wskazywać na obecność niepożądanych skutków ubocznych związanych ze stosowaniem badanego
produktu.
7. Poprawa stanu pacjenta na podstawie ankiet opiekunów (ang. owner's opinion regarding overall
treatment effect - improvement). W dniu 14+/-3 w grupie badanej łącznie 31,2% pacjentów wykazało
poprawę umiarkowaną (ang. moderate), znaczącą (ang. remarkable) lub całkowity brak objawów,
w porównaniu do 7,7% w grupie kontrolnej (względem stanu na początku badania). W dniu 28+/-3
w grupie badanej wskaźnik ten wynosił 61,9%, natomiast w grupie kontrolnej 13,2%. W dniu 42+/-5
w grupie badanej wskaźnik ten wynosił 71,1%, natomiast w grupie kontrolnej 18,4%. W dniu 84+/-5
w grupie badanej wskaźnik ten wynosił 79,0%, natomiast w grupie kontrolnej 18,4%. Obserwowana
poprawa w grupie badanej jest statystycznie istotna względem grupy kontrolnej.
8. Opinie opiekunów na temat ogólnego efektu leczenia na podstawie zdolności do aktywności (ang.
owner's opinion regarding overall treatment effect - working status). W dniu 14+/-3 w grupie badanej
1,3% pacjentów powróciło do aktywności, w porównaniu do 2,6% pacjentów w grupie kontrolnej.
Uzyskany wynik nie jest statystycznie istotny względem grupy kontrolnej. W dniu 28+/-3 w grupie badanej
wskaźnik ten wynosił 14,5%, natomiast w grupie kontrolnej 13,2%. Uzyskany wynik nie jest statystycznie
istotny względem grupy kontrolnej. W dniu 42+/-5 w grupie badanej wskaźnik ten wynosił 46,1%,
natomiast w grupie kontrolnej 21,1%. Uzyskany wynik jest statystycznie istotny względem grupy
kontrolnej. W dniu 84+/-5 w grupie badanej wskaźnik ten wynosił 82,9%, natomiast w grupie kontrolnej
52,6%. Uzyskany wynik jest statystycznie istotny względem grupy kontrolnej. Dodatkowo warto zwrócić
uwagę, że w grupie badanej w dniu 14+/-3 odsetek pacjentów poddawanych rehabilitacji wynosił 96,1%,
natomiast w dniu 84+/-5 odsetek ten wynosił 11,8%.
Dodatkowo w badaniu klinicznym gromadzone były informacje i dane dotyczące bezpieczeństwa stosowania
produktu BCX-EM. Najważniejsze wnioski w tym zakresie zostały przedstawione poniżej:
1. W grupie badanej stwierdzono 3 zdarzenia niepożądane (ang. adverse events) oraz brak poważnych zdarzeń
niepożądanych (ang. serious adverse events), natomiast w grupie kontrolnej wskaźniki te wynosiły odpowiednio
2 oraz 1. W prezentowanym parametrze nie wykazano istotności statystycznej, co jest informacją pozytywną, gdyż
wskazuje na brak statystycznie istotnych różnic pomiędzy pacjentami w grupie badanej i grupie kontrolnej.
2. W czasie badania klinicznego oznaczano 16 różnych parametrów hematologicznych krwi. Dla każdego
parametru z osobna nie wykazano istotności statystycznej, co jest informacją pozytywną, gdyż wskazuje na brak
statystycznie istotnych różnic pomiędzy pacjentami w grupie badanej i grupie kontrolnej.
3. W czasie badania klinicznego oznaczano 19 różnych parametrów biochemicznych innych niż parametry
hematologiczne krwi. Dla każdego parametru z osobna nie wykazano istotności statystycznej, co jest informacją
pozytywną, gdyż wskazuje na brak statystycznie istotnych różnic pomiędzy pacjentami w grupie badanej i grupie
kontrolnej.
Emitent wykonał również obliczenia statystyczne dla dnia 84+/-5 od dnia podania badanego produktu leczniczego
lub placebo, korzystając z dodatkowych danych zebranych w czasie badania klinicznego. Punkt kontrolny w dniu
84+/-5 nie został pierwotnie przewidziany w protokole klinicznym do analizy statystycznej w pierwszorzędowym
oraz drugorzędowych punktach końcowych ze względu na dużą wówczas niepewność co do możliwości pozyskania
Sprawozdanie Zarządu z Działalności za 2025 rok
Strona
32
z
101
danych dotyczących skuteczności produktu w długim terminie od podania. Ostatecznie jednak dane te zostały
skutecznie zebrane i przeanalizowane.
Wszystkie poniższe dane dotyczą wyłącznie dnia 84+/-5 od podania badanego produktu lub placebo.
1. W przypadku zmniejszenia kulawizny mierzonej według skali AAEP (w sposób analogiczny jak dla
pierwszorzędowego punktu końcowego), kryterium sukcesu osiągnęło 75,0% pacjentów w grupie badanej
w porównaniu do 36,8% pacjentów w grupie kontrolnej, co stanowi wynik statystycznie istotny.
2. W przypadku kulawizny na podstawie reakcji na test zgięciowy (ang. lameness based on response to flexion
test), 59,2% pacjentów w grupie badanej wykazało całkowity brak objawów kulawizny w porównaniu do 15,8%
pacjentów w grupie kontrolnej, co stanowi wynik statystycznie istotny.
3. W przypadku zmniejszenia obrzęku stawu (ang. reduction in joint swelling score), 48,7% pacjentów w grupie
badanej wykazało całkowity brak obrzęku w porównaniu do 21,1% pacjentów w grupie kontrolnej, co stanowi
wynik statystycznie istotny. Dodatkowo należy zwrócić uwagę, że 71,1% pacjentów w grupie badanej wykazało
zmniejszenie obrzęku stawu w porównaniu do 31,6% pacjentów w grupie kontrolnej, co również stanowi wynik
statystycznie istotny.
4. W przypadku zwiększonej ciepłoty w stawie docelowym (ang. presence of articular heat) nie wykazano istotności
statystycznej, co jest informacją pozytywną, gdyż wskazuje na brak statystycznie istotnych różnic pomiędzy
pacjentami w grupie badanej i grupie kontrolnej. Brak podwyższonej ciepłoty stawu zaobserwowano u 98,7%
pacjentów w grupie badanej oraz 97,4% pacjentów w grupie kontrolnej. Zwiększona ciepłota stawu może pojawić
się przy zaostrzeniach stanu zapalnego lub w reakcji na podanie leku. Brak statystycznie istotnych różnic pomiędzy
grupą badaną a grupą kontrolną świadczy o braku powikłań po podaniu produktu badanego w postaci ostrego
zapalenia stawu, jak i o braku zaostrzeń choroby.
5. W przypadku obecności bólu stawowego w odpowiedzi na nacisk (ang. presence of articular pain), 96,1%
pacjentów w grupie badanej wykazało całkowity brak bólu w porównaniu do 73,7% pacjentów w grupie kontrolnej.
Pomimo stosunkowo niewielkiej różnicy procentowej pomiędzy obiema grupami wynik jest statystycznie istotny,
co wynika z wysokiego odsetka pacjentów niewykazujących bólu w odpowiedzi na nacisk na początku badania
klinicznego zarówno w grupie badanej (47,4%), jak i kontrolnej (46,2%).
Raportem bieżącym ESPI nr 5/2025 z dnia 22 kwietnia 2025 roku Spółka poinformowała o złożeniu wniosku do
EMA o wydanie pozytywnej rekomendacji dla dopuszczenia do obrotu weterynaryjnego produktu leczniczego BCX-
EM. Z kolei raportem bieżącym nr 10/2025 z dnia 27 maja 2025 roku Spółka poinformowała o weryfikacji przez
EMA kompletności i poprawności dokumentacji do dnia 14 maja 2025 roku oraz o rozpoczęciu z dniem 15 maja
2025 roku procedury oceny merytorycznej złożonego wniosku.
W dniu 11 sierpnia 2025 roku raportem bieżącym ESPI nr 18/2025 i kolejno w dniu 30 września 2025 roku raportem
bieżącym ESPI nr 27/2025 Spółka poinformowała o otrzymaniu odpowiednio wstępnej i finalnej listy pytań
dotyczących wniosku o wydanie rekomendacji dla produktu leczniczego BCX-EM. Po przeprowadzeniu analizy
otrzymanego materiału Zarząd Emitenta nie identyfikuje ponadprzeciętnych ryzyk wykraczających poza
standardowe ryzyka związane z uzyskaniem MA. W opinii Zarządu Spółki proces ten przebiega zgodnie z przyjętymi
założeniami i oczekiwaniami. Istotna część zagadnień poruszonych w otrzymanych listach pytań dotyczy tych
samych obszarów, które wcześniej dyskutowane były w pytaniach od EMA dotyczących produktu leczniczego BCX-
CM-J przeznaczonego do leczenia zmian zwyrodnieniowych stawów u psów. Dalszym krokiem w realizacji Projektu
jest opracowanie i przesłanie odpowiedzi do EMA.
W tabeli poniżej przedstawiono harmonogram dotychczasowych prac w rozwoju projektu BCX-EM oraz
przewidywane przyszłe etapy związane z jego wdrożeniem na rynek.
2018-2019
Rozpoczęcie prac badawczo-rozwojowych
2019
Skalowanie technologii ze skali laboratoryjnej do skali farmaceutycznej
2020
Rozpoczęcie wytwarzania kandydata na produkt leczniczy w standardzie farmaceutycznym
Sprawozdanie Zarządu z Działalności za 2025 rok
Strona
33
z
101
2021
Zawarcie umowy z doradcą CRO (ang. Contract Research Organisation) z siedzibą w Niemczech
na przeprowadzenie badania fazy bezpieczeństwa (ang. Target Animal Safety, TAS) dla
kandydata na produkt leczniczy BCX-EM
2023
Zakończenie fazy bezpieczeństwa (TAS)
2023
Rozpoczęcie terenowego badania klinicznego
2024
Otrzymanie wstępnych pomyślnych wyników dla prowadzonego terenowego badania
klinicznego
Zakończenie fazy obserwacyjnej w terenowym badaniu klinicznym oraz otrzymanie wyników
końcowych z badania klinicznego
2025
Opracowanie dossier i złożenie wniosku do EMA o wydanie pozytywnej rekomendacji dla
dopuszczenia do obrotu weterynaryjnego produktu leczniczego BCX-EM
Zakończenie oceny formalnej wniosku do Europejskiej Agencji Leków o wydanie pozytywnej
rekomendacji dla dopuszczenia do obrotu weterynaryjnego produktu leczniczego BCX-EM
Otrzymanie zarówno wstępnej jak i finalnej wersji pytań od EMA do złożonego dossier.
Przygotowywanie odpowiedzi zgodnie ze standardową procedurą dopuszczenia do obrotu
2026*
Udzielenie odpowiedzi na pytania przedstawione przez EMA
2027*
Rekomendacja ze strony EMA oraz pozwolenie na wprowadzenie do obrotu udzielone przez
Komisję Europejską
Źródło: Spółka
*Wszelkie przyszłe terminy wskazane w powyższej tabeli stanowią jedynie wstępne przewidywania Spółki na Datę
Raportu.
3.
Technologia Emitenta
Spółka opracowała bezpieczną dla zwierząt i skalowalną technologię ALLO-BCLX, która pozwala
na wykorzystanie w terapii allogenicznych (w układzie jeden dawca - wielu biorców) mezenchymalnych
komórek macierzystych pochodzących z tkanki tłuszczowej. Istotą technologii Emitenta jest określenie
odpowiednich parametrów i czynności związanych z pobraniem i przechowywaniem materiału biologicznego,
separacją komórek z materiału biologicznego oraz ich oczyszczaniem, żywieniem i namnażaniem w taki sposób,
aby osiągnąć skalę pozwalającą w przyszłości na wytwarzanie produktów leczniczych w oparciu o komórki
macierzyste w ilościach przemysłowych. Spółka wykorzystuje technologię ALLO-BCLX w toku swojej obecnej
działalności, w szczególności do wytwarzania badanych produktów leczniczych przeznaczonych do badań
klinicznych, ale nie została ona jeszcze skomercjalizowana. Dzięki posiadanej technologii nie będzie
konieczności każdorazowego pobierania od pacjenta własnych komórek, jak ma to miejsce w przypadku
najczęściej stosowanej w terapii procedury medycznej w układzie autologicznym, gdzie dawca i biorca komórek
MSC jest tym samym osobnikiem. Na wykorzystanie w terapii technologii ALLO-BCLX pozwala opracowana
przez Spółkę własna wytwórnia zaprojektowana zgodnie z wytycznymi Europejskiej Agencji Leków
dla produktów terapii komórkowej, jak i swoiste cechy komórek mezenchymalnych, które związane są z niską
zdolnością do wywołania odpowiedzi immunologicznej w organizmie biorcy oraz samym działaniem
immunosupresyjnym tych komórek polegającym na hamowaniu odpowiedzi immunologicznej.
Schematyczne porównanie terapii allogenicznej i autologicznej
Terapia allogeniczna - namnożone komórki dawcy mogą trafić do wielu innych osobników tego samego
gatunku:
Sprawozdanie Zarządu z Działalności za 2025 rok
Strona
34
z
101
Sprawozdanie Zarządu z Działalności za 2025 rok
Strona
35
z
101
Terapia autologiczna - biorca jest jednocześnie dawcą własnych komórek:
Źródło: Spółka
Technologia ALLO-BCLX pozwoli na seryjną produkcję leku, dzięki czemu lek będzie dostępny „od ręki”, na
miejscu w klinice weterynaryjnej i gotowy do podania pacjentowi bezpośrednio po rozmrożeniu, co docelowo
zwiększa komfort prowadzenia terapii i znacznie upraszcza procedurę leczenia. Takie działanie jest obecnie
nieosiągalne w przypadku procedury medycznej opartej o zastosowanie w terapii komórek autologicznych. Dla
porównania, w podejściu autologicznym, gdzie dawca i biorca komórek macierzystych to ten sam osobnik, cały
proces kliniczny jest rozciągnięty w czasie (komórki należy wyizolować z tkanki tłuszczowej, oczyścić i namnożyć
w warunkach in vitro, przygotować preparat, a następnie go zaaplikować), co znacznie wydłuża proces leczenia.
Terapie z zastosowaniem procedury autologicznej, w której wykorzystuje się jedynie komórki naczyniowej
frakcji zrębu bez etapu oczyszczania i namnażania w warunkach in vitro, skracają wprawdzie proces kliniczny,
ale są obarczone istotną wadą w postaci braku możliwości standaryzacji preparatu poprzez brak możliwości
oszacowania liczby MSC w uzyskanej heterogennej populacji komórkowej. Dodatkowo różnice osobnicze,
w tym wiek, stan zdrowia, dokładne źródło tkanki wyjściowej stanowią czynniki wpływające na zmienność liczby
i potencjał terapeutyczny uzyskanych komórek autologicznych. Niejednorodność uzyskanych populacji
komórkowych wpływa więc negatywnie na jakość i skuteczność terapii autologicznych z użyciem naczyniowej
frakcji zrębu. Wiek i stan zdrowia pacjenta jest także istotnym ograniczeniem w przypadku terapii
z wykorzystaniem komórek autologicznych poddawanych hodowli ex vivo, ponieważ MSC jako komórki dorosłe
starzeją się wraz z wiekiem pacjenta, co bezpośrednio przekłada się na ich potencjał terapeutyczny. Dlatego
też w celu zapewnienia maksymalnego potencjału terapeutycznego MSC, w opracowywanej technologii ALLO-
BCLX materiał wyjściowy do produkcji serii leku pochodzi zawsze od młodych i w pełni zdrowych osobników.
Opracowywana przez Spółkę technologia ALLO-BCLX pozbawiona jest wad typowych dla podejścia
autologicznego.
Wytwarzanie serii leku odbywać się będzie w zaprojektowanej zgodnie z autorskim pomysłem Emitenta
izolowanej linii technologicznej, spełniającej farmaceutyczny standard jakości cGMP wymagany dla produktów
leczniczych terapii zaawansowanej (ang. Advanced Therapy Medicinal Products, ATMP) stosowanych u ludzi.
Technologia izolatora stanowi nowoczesne i bardziej ekonomiczne rozwiązanie w porównaniu z klasycznym
pomieszczeniem typu „clean room”, jednocześnie pozwalając zachowywać standardy aseptycznej pracy,
wymagane w produkcji leków sterylnych. Spółka posiada obecnie wytwórnię, która zaspokaja jej potrzeby
badawczo-rozwojowe. Na potrzeby produkcji na dużą skalę Spółka rozpoczyna dalszą rozbudowę mocy
produkcyjnych, które zostaną uruchomione po wprowadzeniu produktów na rynek.
Z uwagi na specyfikę wytwarzanych leków biologicznych, które zawierają jako substancję czynną zawiesinę
żywych komórek, nie jest możliwa sterylizacja produktu końcowego. Z tego powodu kluczowym parametrem
kontroli jakości w technologii bazującej na komórkach allogenicznych jest odpowiednia kwalifikacja zarówno
dawcy tkanki tłuszczowej, jak i samej tkanki wykorzystywanej jako materiał wyjściowy do produkcji serii leku.
W technologii ALLO-BCLX tkanka tłuszczowa, stanowiąca bogate źródło MSC, stanowi materiał wyjściowy do
produkcji serii leku i jest pozyskiwana jako odpad medyczny po rutynowych zabiegach sterylizacji u młodych
osobników (u psów i kotów). Celem badań kontroli jakości jest wykluczenie możliwości transferu czynnika