ESPI 2024, Raporty ESPI

Korekta raportu bieżącego nr 38/2024

Zarząd Bioceltix S.A. z siedzibą we Wrocławiu („Emitent„, „Spółka„) informuje, że w związku z powzięciem informacji o tym, że część portali informacyjnych niepoprawnie wyświetliło treść raportu bieżącego ESPI nr 38/2024 opublikowanego w dniu 6 grudnia 2024 roku poprzez usunięcie zastosowanego w treści raportu pojedynczego znaku „plus-minus” w odniesieniu do liczby dni wskazywanych w tym raporcie bieżącym, w związku z czym nastąpiła zamiana np. „28 plus-minus 3” na „283”, podjął decyzję o publikacji korekty ww. raportu, dokonując jedynie technicznej zamiany pojedynczego znaku „plus-minus” na trzy następujące po sobie znaki „+”, „/”, „-” (plus, ukośnik, minus). Jednocześnie Zarząd Emitenta podkreśla, że w pozostałym zakresie raport bieżący nr 38/2024 nie ulega zmianom.

W związku z powyższym, Zarząd Spółki ponownie przekazuje pełną treść raportu bieżącego 38/2024 z uwzględnieniem powyższej zmiany.

Pełna treść raportu:

Zarząd Bioceltix S.A. z siedzibą we Wrocławiu („Emitent„, „Spółka„), w nawiązaniu do raportów bieżących ESPI nr 28/2023 z dnia 5 maja 2023 roku, nr 64/2023 z dnia 19 grudnia 2023 roku, nr 2/2024 z dnia 21 marca 2024 roku oraz nr 32/2024 z dnia 5 września 2024 roku, informuje o końcowych wynikach weterynaryjnego badania klinicznego dotyczącego bezpieczeństwa i skuteczności produktu BCX-EM przeznaczonego do leczenia zapalenia stawów u koni.

W badaniu klinicznym uzyskano oczekiwane i korzystne wyniki w pierwszorzędowym oraz wszystkich drugorzędowych punktach końcowych, co zdaniem Zarządu Emitenta jednoznacznie potwierdza bezpieczeństwo stosowania i skuteczność kandydata na produkt leczniczy BCX-EM zarówno w krótkim, jak i dłuższym terminie od podania.

Badanie kliniczne miało na celu ocenę bezpieczeństwa i skuteczności pojedynczego dostawowego podania badanego weterynaryjnego produktu leczniczego BCX-EM, zawierającego zawiesinę allogenicznych mezenchymalnych komórek macierzystych izolowanych z tkanki tłuszczowej, w redukcji łagodnych do umiarkowanych objawów klinicznych choroby zwyrodnieniowej stawów (osteoartrozy) u koni. W zaślepionym, randomizowanym, wieloośrodkowym badaniu klinicznym obejmującym kontrolę negatywną (placebo), zgodnym z zasadami Dobrej Praktyki Klinicznej (GCP), wzięło udział łącznie 117 pacjentów w podziale na dwie grupy. 78 pacjentów otrzymało badany produkt leczniczy BCX-EM (grupa badana), a 39 pacjentów otrzymało sól fizjologiczną (grupa kontrolna), w obu przypadkach w iniekcji dostawowej.

Badanie kliniczne ukończyło 75 pacjentów w grupie badanej (2 pacjentów zostało usuniętych z badania z powodu pogorszenia objawów klinicznych w stawie docelowym, 1 pacjent został usunięty z powodu niezgodności z protokołem w postaci zastosowania dodatkowego leczenia, które mogło wpłynąć na wiarygodność badania) i 38 w grupie kontrolnej (1 pacjent został usunięty z badania z powodu śmierci związanej z chorobą współtowarzyszącą).

Badanie skuteczności kandydata na produkt leczniczy BCX-EM w pierwszorzędowym punkcie końcowym (w dniu 28+/-3 dni licząc od daty podania badanego produktu leczniczego BCX-EM w grupie badanej lub placebo w grupie kontrolnej) oceniano poprzez stopień poprawy kulawizny w leczonym stawie. Jako sukces w leczeniu przyjęto zmniejszenie kulawizny mierzonej według skali AAEP o dwa stopnie z 3 lub 2 do odpowiednio 1 lub 0 w dniu 28+/-3. Badanie przeprowadzane było przez lekarza weterynarii.

Wykorzystana w badaniu skala oceny kulawizny AAEP jest skalą 5-stopniową, w której poszczególnym objawom przypisuje się ściśle określoną wartość punktową, według poniższego schematu:

– 0: kulawizna niewidoczna w żadnych okolicznościach,

– 1: kulawizna trudna do zaobserwowania i niewystępująca w sposób stały, niezależnie od okoliczności (np. pod siodłem, podczas skręcania, na wzniesieniach, na twardej nawierzchni itp.),

– 2: kulawizna trudna do zaobserwowania podczas chodzenia lub kłusowania w linii prostej, ale wyraźnie widoczna w określonych okolicznościach (np. podczas noszenia ciężaru, skręcania, na wzniesieniach, na twardej nawierzchni itp.),

– 3: kulawizna wyraźnie widoczna podczas kłusowania we wszystkich okolicznościach,

– 4: kulawizna oczywista podczas chodzenia,

– 5: kulawizna wymuszająca unoszenie kończyny w ruchu i/lub w spoczynku albo powodująca całkowity brak możliwości poruszania się.

Kryterium sukcesu w pierwszorzędowym punkcie końcowym osiągnęło 64,1% pacjentów w grupie badanej i 33,3% pacjentów w grupie kontrolnej. Obserwowana poprawa w grupie badanej jest statystycznie istotna względem grupy kontrolnej, co oznacza zakończenie badania klinicznego z sukcesem.

Drugorzędowe punkty końcowe w przeprowadzonym badaniu klinicznym obejmowały poniższe kryteria skuteczności badanego produktu leczniczego BCX-EM.

  1. Badanie skuteczności BCX-EM w dniu 42+/-5 (zastosowano kryteria analogiczne jak dla pierwszorzędowego punktu końcowego). Kryterium sukcesu osiągnęło 69,7% pacjentów w grupie badanej i 39,5% pacjentów w grupie kontrolnej. Obserwowana poprawa w grupie badanej jest statystycznie istotna względem grupy kontrolnej.
  2. Poprawa kulawizny na podstawie reakcji na test zgięciowy (ang. improvement of lameness based on response to flexion test). W dniu 28+/-3 w grupie badanej 78,2% pacjentów wykazywało zmniejszone objawy w teście zgięciowym w porównaniu do 23,7% w grupie kontrolnej (względem objawów na początku badania). W dniu 42+/-5 w grupie badanej wskaźnik ten wynosił 82,9%, natomiast w grupie kontrolnej 18,4%. Obserwowana poprawa w grupie badanej jest statystycznie istotna względem grupy kontrolnej. Dodatkowo warto zwrócić uwagę, że: a) przed rozpoczęciem badania w grupie badanej łącznie 69,2% pacjentów wykazywało objawy silne (ang. severe) lub umiarkowane (ang. moderate) w teście zgięciowym, natomiast po podaniu produktu BCX-EM wskaźniki te wynosiły 11,5% (w dniu 28+/-3) lub 11,9% (w dniu 42+/-5); b) przed rozpoczęciem badania w grupie badanej żaden pacjent nie wykazywał braku objawów w teście zgięciowym, natomiast po podaniu produktu BCX-EM odsetek pacjentów wykazujących brak objawów wynosił 33,3% (w dniu 28+/-3) lub 46,0% (w dniu 42+/-5).
  3. Zmniejszenie obrzęku stawu (ang. reduction in joint swelling score). W dniu 28+/-3 w grupie badanej 66,7% pacjentów wykazywało zmniejszony obrzęk stawu w porównaniu do 23,7% w grupie kontrolnej (względem objawów na początku badania). W dniu 42+/-5 w grupie badanej wskaźnik ten wynosił 73,7%, natomiast w grupie kontrolnej 23,7%. Obserwowana poprawa w grupie badanej jest statystycznie istotna względem grupy kontrolnej. Dodatkowo warto zwrócić uwagę, że: a) przed rozpoczęciem badania w grupie badanej łącznie 56,4% pacjentów wykazywało silny (ang. severe) lub umiarkowany (ang. moderate) obrzęk stawu, natomiast po podaniu produktu BCX-EM wskaźniki te wynosiły 10,3% (w dniu 28+/-3) lub 9,2% (w dniu 42+/-5); b) przed rozpoczęciem badania w grupie badanej 9,0% pacjentów wykazywało brak obrzęku stawu, natomiast po podaniu produktu BCX-EM odsetek pacjentów wykazujących brak obrzęku stawu wynosił 37,2% (w dniu 28+/-3) lub 47,4% (w dniu 42+/-5).
  4. Zwiększona ciepłota w stawie docelowym (ang. presence of articular heat). W prezentowanym parametrze nie wykazano istotności statystycznej, co jest informacją pozytywną, gdyż wskazuje na brak statystycznie istotnych różnic pomiędzy pacjentami w grupie badanej i grupie kontrolnej. Zwiększona ciepłota stawu może pojawić się przy zaostrzeniach stanu zapalnego lub w reakcji na podanie leku. Brak statystycznie istotnych różnic pomiędzy grupą badaną a grupą kontrolną świadczy o braku powikłań po podaniu produktu badanego w postaci ostrego zapalenia stawu, jak i o braku zaostrzeń choroby.
  5. Obecność bólu stawowego w odpowiedzi na nacisk (ang. presence of articular pain). W dniu 28+/-3 w grupie badanej 46,2% pacjentów wykazywało zmniejszony ból stawu w porównaniu do 13,2% w grupie kontrolnej (względem objawów na początku badania). W dniu 42+/-5 w grupie badanej wskaźnik ten wynosił 50,0%, natomiast w grupie kontrolnej 23,7%. Obserwowana poprawa w grupie badanej jest statystycznie istotna względem grupy kontrolnej. Dodatkowo warto zwrócić uwagę, że przed rozpoczęciem badania w grupie badanej 47,4% pacjentów wykazywało brak bólu w odpowiedzi na nacisk, natomiast po podaniu produktu BCX-EM wskaźnik ten wynosił 91,0% (w dniu 28+/-3) lub 94,8% (w dniu 42+/-5).
  6. Odsetek i liczba zwierząt wykluczonych z badania z powodu niepowodzenia leczenia. Po przeanalizowaniu przyczyn wykluczenia poszczególnych pacjentów z badania klinicznego, ostatecznie do grupy zwierząt wykluczonych z badania z powodu niepowodzenia leczenia zaliczono 1 pacjenta w grupie badanej i 0 pacjentów w grupie kontrolnej. W prezentowanym parametrze nie wykazano istotności statystycznej, co jest informacją pozytywną, gdyż wskazuje na brak statystycznie istotnych różnic pomiędzy pacjentami w grupie badanej i grupie kontrolnej. Uzyskanie istotności statystycznej w tym parametrze mogłoby wskazywać na obecność niepożądanych skutków ubocznych związanych ze stosowaniem badanego produktu.
  7. Poprawa stanu pacjenta na podstawie ankiet opiekunów (ang. owner’s opinion regarding overall treatment effect – improvement). W dniu 14+/-3 w grupie badanej łącznie 31,2% pacjentów wykazało poprawę umiarkowaną (ang. moderate), znaczącą (ang. remarkable) lub całkowity brak objawów, w porównaniu do 7,7% w grupie kontrolnej (względem stanu na początku badania). W dniu 28+/-3 w grupie badanej wskaźnik ten wynosił 61,9%, natomiast w grupie kontrolnej 13,2%. W dniu 42+/-5 w grupie badanej wskaźnik ten wynosił 71,1%, natomiast w grupie kontrolnej 18,4%. W dniu 84+/-5 w grupie badanej wskaźnik ten wynosił 79,0%, natomiast w grupie kontrolnej 18,4%. Obserwowana poprawa w grupie badanej jest statystycznie istotna względem grupy kontrolnej.
  8. Opinie opiekunów na temat ogólnego efektu leczenia na podstawie zdolności do aktywności (ang. owner’s opinion regarding overall treatment effect – working status). W dniu 14+/-3 w grupie badanej 1,3% pacjentów powróciło do aktywności, w porównaniu do 2,6% pacjentów w grupie kontrolnej. Uzyskany wynik nie jest statystycznie istotny względem grupy kontrolnej. W dniu 28+/-3 w grupie badanej wskaźnik ten wynosił 14,5%, natomiast w grupie kontrolnej 13,2%. Uzyskany wynik nie jest statystycznie istotny względem grupy kontrolnej. W dniu 42+/-5 w grupie badanej wskaźnik ten wynosił 46,1%, natomiast w grupie kontrolnej 21,1%. Uzyskany wynik jest statystycznie istotny względem grupy kontrolnej. W dniu 84+/-5 w grupie badanej wskaźnik ten wynosił 82,9%, natomiast w grupie kontrolnej 52,6%. Uzyskany wynik jest statystycznie istotny względem grupy kontrolnej. Dodatkowo warto zwrócić uwagę, że w grupie badanej w dniu 14+/-3 odsetek pacjentów poddawanych rehabilitacji wynosił 96,1%, natomiast w dniu 84+/-5 odsetek ten wynosił 11,8%.

Dodatkowo w badaniu klinicznym gromadzone były informacje i dane dotyczące bezpieczeństwa stosowania produktu BCX-EM. Najważniejsze wnioski w tym zakresie zostały przedstawione poniżej.

  1. W grupie badanej stwierdzono 3 zdarzenia niepożądane (ang. adverse events) oraz brak poważnych zdarzeń niepożądanych (ang. serious adverse events), natomiast w grupie kontrolnej wskaźniki te wynosiły odpowiednio 2 oraz 1. W prezentowanym parametrze nie wykazano istotności statystycznej, co jest informacją pozytywną, gdyż wskazuje na brak statystycznie istotnych różnic pomiędzy pacjentami w grupie badanej i grupie kontrolnej.
  2. W czasie badania klinicznego oznaczano 16 różnych parametrów hematologicznych krwi. Dla każdego parametru z osobna nie wykazano istotności statystycznej, co jest informacją pozytywną, gdyż wskazuje na brak statystycznie istotnych różnic pomiędzy pacjentami w grupie badanej i grupie kontrolnej.
  3. W czasie badania klinicznego oznaczano 19 różnych parametrów biochemicznych innych niż parametry hematologiczne krwi. Dla każdego parametru z osobna nie wykazano istotności statystycznej, co jest informacją pozytywną, gdyż wskazuje na brak statystycznie istotnych różnic pomiędzy pacjentami w grupie badanej i grupie kontrolnej.

Zarząd Emitenta pozytywnie ocenia uzyskane wyniki badania klinicznego i na podstawie powyższych informacji podjął decyzję o kontynuowaniu pozostałych prac, których realizacja jest niezbędna do złożenia w Europejskiej Agencji Leków wniosku o wydanie pozytywnej rekomendacji dla dopuszczenia do obrotu produktu leczniczego BCX-EM. Z powyższych względów Zarząd uznał powzięcie opisanych informacji za spełniające kryterium informacji poufnej w rozumieniu art. 7 ust. 1 Rozporządzenia MAR.

Podpisy osób reprezentujących Spółkę:

Łukasz Bzdzion – Prezes Zarządu

Paweł Wielgus – Członek Zarządu