Bioceltix rozpoczyna procedurę rejestracyjną leku na osteoartrozę u psów. Spółka złożyła wniosek do Europejskiej Agencji Leków

• Ważny moment w historii Bioceltix. Po sukcesie badania klinicznego, giełdowa spółka o profilu weterynaryjnym złożyła do Europejskiej Agencji Leków (EMA) wniosek o wydanie pozytywnej rekomendacji dla leku weterynaryjnego BCX-CM-J na zwyrodnienie stawów (osteoartrozę) u psów.
• W ten sposób polski biotech rozpoczął procedurę rejestracyjną, która ma doprowadzić do dopuszczenia produktu do obrotu w 2025 r.
• BCX-CM-J ma szanse zostać pierwszym na świecie lekiem zawierającym psie komórki macierzyste. Dotychczasowe, bardzo dobre wyniki badania klinicznego, potwierdziły jego skuteczność i bezpieczeństwo stosowania.
• Osteoartroza statystycznie dotyka co piątego psa, choć u starszych osobników odsetek ten jest znacznie wyższy. Choroba ta jest pierwszą i najważniejszą przyczyną chronicznego bólu u naszych czworonożnych przyjaciół.

– Wszystko wskazuje na to, że jesteśmy blisko, by zostać pierwszą firmą na świecie z dopuszczonym do obrotu weterynaryjnym produktem leczniczym zawierającym psie komórki macierzyste. Badanie kliniczne BCX-CM-J zakończyło się sukcesem i potwierdziło skuteczność oraz bezpieczeństwo stosowania tego produktu, dlatego z optymizmem patrzymy na cały proces rejestracyjny. Mamy nadzieję, że będzie on przebiegał sprawnie. Coraz więcej psów cierpi z powodu zapalenia stawów, potrzeba rynkowa jest ogromna – wyjaśnia dr inż. Paweł Wielgus, członek zarządu Bioceltix. Przypomina jednocześnie, że niezależne, międzynarodowe badanie kliniczne pokazało, że efekt terapeutyczny po jednorazowym podaniu produktu BCX-CM-J utrzymuje się zarówno w krótkim, trzydziestodniowym, jak i długim, dziewięćdziesięciodniowym okresie.

Biologiczny lek na psią osteoartrozę autorstwa Bioceltix to najbardziej zaawansowany projekt leczniczy w portfolio spółki. Naukowcy z wrocławskiej firmy pracowali nad nim od przeszło 7 lat. Podkreślają, że rozpoczęcie procedury rejestracyjnej to zarówno krok milowy w rozwoju firmy, jak i ważny moment dla branży biotechnologicznej.

–  Jesteśmy w pełnej gotowości do bieżącej współpracy z EMA nad złożonym wnioskiem. Weryfikacja kompletności i poprawności dokumentacji powinna potrwać do 10 lipca, a pierwszą odpowiedź z EMA wraz z ewentualnymi pytaniami powinniśmy otrzymać przed 7 listopada. To jest dla nas bardzo ważny moment, który jest zwieńczeniem ponad siedmioletniego wysiłku całego zespołu. Dawno temu podjęliśmy decyzję, że zmierzymy się z wyzwaniem uzyskania produktu leczniczego zawierającego komórki macierzyste, co wymagało od początku bezkompromisowego podejścia do jakości produktu oraz procesu produkcji, jak również przejścia pełnej ścieżki rejestracyjnej. Mało kto wierzył, że to się uda. Oczywiście wciąż mamy przed sobą kilkunastomiesięczny proces rejestracyjny, niemniej jednak czujemy dużą satysfakcję, że do tego momentu wszystko poszło zgodnie z założeniami. Myślę, że to  ważne doświadczenie nie tylko dla nas, ale również dla całej branży biotechnologicznej w Polsce, bo historycznie wciąż mamy skromne doświadczenia jeśli chodzi o rejestrację nowych leków – dodaje Paweł Wielgus.

Bioceltix liczy na to, że proces uzyskania dopuszczenia do obrotu przebiegnie sprawnie zarówno z uwagi na bardzo dobre wyniki badania klinicznego, jak i na fakt, że spółka w ramach instytucji doradztwa naukowego, tzw. Scientific Advice, konsultowała z regulatorem rynku założenia w zakresie rozwoju produktu.

Przedstawiciele Bioceltix przypominają jednocześnie, że Europejska Agencja Leków jest na szczeblu unijnym instytucją odpowiedzialną za wydawanie pozwoleń na wprowadzenie produktu leczniczego do obrotu, oceniając wnioski na poziomie centralnym i wydając rekomendacje, które są następnie zatwierdzane przez Komisję Europejską. W następstwie tej procedury, pozwolenie na dopuszczenie do obrotu obowiązuje we wszystkich państwach członkowskich UE.

– Proces ten jest szczególnie ważny dla leków innowacyjnych i biotechnologicznych, bo centralne procedury zatwierdzania zapewniają jednolite standardy bezpieczeństwa, skuteczności i jakości leków dostępnych na rynku unijnym – tłumaczy Paweł Wielgus.

Będzie lek, więc musi być wielkoskalowa wytwórnia

Czas do rejestracji produktu BCX-CM-J spółka wykorzysta m.in. na rozbudowę mocy wytwórczych, umożliwiających docelowo pokrycie zapotrzebowania na ten i pozostałe leki na rynkach międzynarodowych. Niedawno Bioceltix informował o przyspieszeniu prac nad projektowaniem nowego zakładu produkcyjnego. Nowa wytwórnia komórek macierzystych zlokalizowana będzie we Wrocławiu i zajmie powierzchnię ok. 1200 m2. Do czasu osiągnięcia zwiększonych mocy produkcyjnych spółka planuje wytwarzanie leku na osteoartrozę w obecnym zakładzie, dzięki czemu możliwe będzie zrealizowanie pilotażowej sprzedaży przez pierwszy rok od dopuszczenia produktu do obrotu. W przyszłości produkcja zostanie przeniesiona do nowego miejsca.  

Długotrwały efekt pionierskiej terapii

W badaniu klinicznym, które potwierdziło skuteczność i bezpieczeństwo stosowania produktu na osteoartrozę, wzięło udział łącznie 102 pacjentów: 67 psów w grupie badanej (otrzymały one BCX-CM-J) i 35 psów w grupie kontrolnej (otrzymały placebo). Pierwszorzędowy punkt końcowy, którym było badanie skuteczności w 30. dniu od podania produktu, osiągnęło 70% psów w grupie badanej przy 26% w grupie kontrolnej. Końcowe wyniki badania klinicznego dodatkowo pokazały również skuteczność BCX-CM-J w długim okresie – po trzech miesiącach od zastosowania produktu kryterium sukcesu osiągnęło 81% psów w grupie badanej przy 39% w grupie kontrolnej.

Terapia Bioceltix wykorzystująca psie komórki macierzyste może być zbawienna dla psiej populacji. Przyjmuje się, że na osteoartrozę choruje statystycznie co piąty pies, ale dla populacji psów powyżej siódmego roku życia wskaźnik ten wynosi już 2/3. Podstawowym objawem osteoartrozy jest przewlekły ból prowadzący do kulawizny, chwiejnego i sztywnego chodu czy też problemów ze wstawaniem. Od pewnego momentu normalne funkcjonowanie zwierzęcia jest praktycznie niemożliwe. Dotychczasowe, tradycyjne metody leczenia osteoartrozy, głównie za pomocą niesterydowych i sterydowych leków przeciwzapalnych oraz leków przeciwbólowych, mają charakter objawowy, a ich stosowanie wiąże się z licznymi skutkami ubocznymi.

– Nasz produkt na bazie komórek macierzystych działa zupełnie inaczej, gdyż oprócz redukowania bólu wykazuje również działanie przyczynowe, dzięki czemu może stać się bardzo dobrą alternatywą dla obecnie stosowanych terapii. W ujęciu biznesowym osteoartroza u psów staje się coraz ważniejszym tematem. Widzimy to wyraźnie zarówno w wynikach sprzedażowych innych produktów, jak i w strategiach rozwoju dużych firm weterynaryjnych – dodaje Paweł Wielgus.

Oprócz BCX-CM-J, Bioceltix rozwija jeszcze dwa flagowe leki oparte o komórki macierzyste: BCX-CM-AD na atopowe zapalenie skóry u psów oraz BCX-EM na zapalenie stawów u koni. Oba produkty są w fazie badań klinicznych. Dodatkowo spółka prowadzi prace badawczo-rozwojowe nad drugim produktem leczniczym na atopowe zapalenia skóry u psów, tym razem w oparciu o białka i inne substancje produkowane i wydzielane na zewnątrz przez komórki macierzyste. Jest to tak zwany sekretom, który znajduje się w medium pohodowlanym stanowiącym aktualnie odpad z głównego szlaku technologicznego.

***
Bioceltix jest spółką biotechnologiczną rozwijającą nowoczesne produkty lecznicze dla zwierząt towarzyszących ze szczególnym uwzględnieniem psów i koni. Firma rozwija autorską technologię wytwarzania leków biologicznych w oparciu o mezenchymalne komórki macierzyste. Przełomowość podejścia Bioceltix polega na wykorzystaniu metody umożliwiającej podanie komórek macierzystych pochodzących od niewielkiej liczby zdrowych dawców do dużej liczby pacjentów, czyli w modelu allogenicznym. Opracowane w ten sposób produkty lecznicze będą dostępne od ręki, na miejscu w klinice weterynaryjnej i gotowe do podania pacjentowi bezpośrednio po rozmrożeniu. Rozwijane w Bioceltix leki biologiczne mają szansę – obok działania objawowego – wykazywać również działanie przyczynowe poprzez wpływanie na środowisko zapalne oraz uruchomienie naturalnych mechanizmów odbudowy zmienionych chorobowo tkanek.