Bioceltix ogłasza sukces badania klinicznego produktu na zapalenie stawów u koni. Spółka o krok od rejestracji i komercjalizacji przełomowych leków

• Weterynaryjna spółka biotechnologiczna z GPW opublikowała pełne wyniki badania klinicznego produktu na zapalenie stawów u koni. Potwierdzają one skuteczność i bezpieczeństwo pionierskiej technologii wykorzystującej mezenchymalne komórki macierzyste.
• Wyniki wskazują, że efekt terapeutyczny jednorazowej dawki BCX-EM został osiągnięty we wszystkich punktach kontrolnych. Dodatkowo ankiety opiekunów wskazują na znacznie wydłużony okres działania produktu. To potwierdza potencjał rynkowy polskiego rozwiązania i toruje spółce drogę do rozpoczęcia procedury rejestracyjnej kolejnego produktu leczniczego w Europejskiej Agencji Leków (EMA).
• Bioceltix przeciera szlaki biotechnologii, rozwijając innowacyjne leki dla zwierząt towarzyszących. Firma jest już na ścieżce rejestracyjnej EMA w związku z procedowanym wnioskiem o dopuszczenie do obrotu swojego najbardziej zaawansowanego produktu – BCX-CM-J na osteoartrozę u psów. Ma on szansę zostać pierwszym na świecie weterynaryjnym lekiem zawierającym psie komórki macierzyste.

Wrocław, 9.12.2024 – Potwierdziły się nie tylko bardzo dobre wyniki badania klinicznego produktu BCX-EM w zakresie pierwszorzędowych punktów końcowych, ale także jego skuteczność i bezpieczeństwo w odniesieniu do drugorzędowych punktów końcowych. Oznacza to, że produkt leczniczy Bioceltix na zapalenie stawów u koni działa przez okres co najmniej 1,5 miesiąca od podania. Jednocześnie dodatkowe informacje pozyskane w ankietach właścicielskich wskazują, że działanie leku może być znacznie dłuższe – co najmniej 3 miesiące. Dzięki przyczynowemu mechanizmowi działania, a także technologii wytwarzania i możliwości jej skalowania, BCX-EM ma potencjał zrewolucjonizować leczenie zapalenia stawów u koni.

– Jesteśmy z tych wyników niezwykle zadowoleni. Osiągnęliśmy wszystkie cele badania na poziomie zarówno pierwszorzędowych, jak i drugorzędowych punktów końcowych. Wyniki potwierdzają istotne statystycznie działanie leku oraz utrzymywanie się efektu terapeutycznego w długim czasie od podania. Zwracam uwagę szczególnie na bardzo dobrej jakości dane pokazujące, że po 3 miesiącach około 90% naszych pacjentów wróciło do aktywności ruchowej. To oznacza również krótszą rehabilitację, czyli dodatkowe oszczędności w leczeniu. Nie mamy żadnych wątpliwości, że rynek czeka na ten produkt – mówi dr inż. Paweł Wielgus, członek zarządu Bioceltix, komentując rezultaty międzynarodowego badania klinicznego produktu na zapalenie stawów u koni – choroby dotykającej niemal wszystkich aktywnych ruchowo osobników tej populacji.

Długoterminowy profil działania

W badaniu klinicznym BCX-EM wzięło udział 117 koni. Zwierzęta zostały podzielone na grupę badaną, w której pacjenci otrzymali produkt Bioceltix i grupę kontrolną, której podano placebo. W pierwszorzędowym punkcie końcowym (28 dni od podania produktu) 64% pacjentów spełniło zdefiniowane kryteria sukcesu w porównaniu do 33% pacjentów w grupie placebo. Po 42 dniach od podania leku lub placebo wskaźniki te wynosiły odpowiednio 70% i 40%. Wyraźną poprawę zaobserwowano również we wszystkich innych punktach końcowych, m.in. w teście zgięciowym, przy zmniejszeniu obrzęku stawu czy też przy analizie bólu. Także w zakresie bezpieczeństwa stosowania uzyskano wszystkie parametry zgodnie z oczekiwaniami i założeniami. Spółka podkreśla, że badanie kliniczne potwierdziło w sposób statystycznie istotny bezpieczeństwo i skuteczność produktu BCX-EM, a także że wiąże z produktem końskim coraz większe nadzieje biznesowe.

– Byliśmy w tym roku świadkami bardzo ciekawego przejęcia w branży weterynaryjnej, którego przedmiotem była stosunkowo nieduża australijska spółka posiadająca w portfolio wyłącznie produkty końskie, i to raczej dość klasyczne. Przy przychodach na poziomie 60 mln zł i EBITDA na poziomie 29 mln zł, wartość tej transakcji osiągnęła około 320 mln zł, czyli prawie tyle, co cała kapitalizacja naszej spółki. A mówimy tutaj przecież wyłącznie o koniach. Myślę, że to dość dobrze oddaje możliwości, jakie kryją się w rynku końskim. I jeszcze bardziej pobudza moją wyobraźnię, jeśli chodzi o potencjał, jaki stoi za Bioceltiksem – dodaje Wielgus.

To już drugi produkt Bioceltix, którego skuteczność potwierdzają międzynarodowe badania kliniczne. Najbardziej zaawansowany w portfolio spółki kandydat na lek – BCX-CM-J na osteoartrozę u psów – czeka na pozytywną rekomendację regulatora rynku. W ramach trwającej procedury rejestracyjnej, Bioceltix otrzymał już listę pytań dotyczących złożonego w maju br. wniosku o dopuszczenie produktu do obrotu. Co ważne, Europejska Agencja Leków nie zgłasza zastrzeżeń co do skuteczności i bezpieczeństwa stosowania produktu.

– Najważniejszym wnioskiem z otrzymanej korespondencji jest to, że EMA nie podważa bezpieczeństwa stosowania ani skuteczności naszego produktu na psią osteoartrozę, co napawa nas dużym optymizmem w dalszej części procesu rejestracyjnego. Warto też podkreślić, że BCX-CM-J dla psów i BCX-EM dla koni dotyczą podobnych obszarów terapeutycznych. Oba produkty, mimo że wytwarzane z komórek różnych gatunków, opierają się na tej samej filozofii produkcji i platformie technologicznej. W ślad za korespondencją z EMA możemy więc stwierdzić, że szanse na pomyślą rejestrację również produktu dla koni są wysokie. Aktualnie bardzo intensywnie pracujemy nad tym, żeby złożyć dokumentację rejestracyjną dla BCX-EM w pierwszym kwartale przyszłego roku – wyjaśnia dr inż. Paweł Wielgus.

Przełomowe terapie dla zwierząt powstają w Polsce

Bioceltix pracuje nad lekami biologicznymi wykorzystującymi immunomodulujące właściwości komórek macierzystych. Chce zwalczać najczęściej występujące choroby u zwierząt towarzyszących, koncentrując się na schorzeniach o podłożu zapalnym i autoimmunologicznym.  

W przypadku koni, zapalenie stawów występuje u niemal wszystkich osobników aktywnych ruchowo, a najbardziej dotyka koni sportowych, szczególnie narażonych na obciążenia związane z treningami. Choroba objawia się bólem, obniżoną sprawnością lokomotoryczną i kulawizną. Dotychczasowe leczenie za pomocą tradycyjnych leków przeciwbólowych i przeciwzapalnych wiąże się z wieloma skutkami ubocznymi, a w przypadków koni profesjonalnie uprawiających sport jest ono często niemożliwe, bo wiele środków znajduje się na liście substancji dopingujących. BCX-EM zwiastuje przełom na skalę światowej weterynarii. 

– Obecnie na rynku końskim nie ma powszechnie dostępnego leku opartego na komórkach macierzystych. Produkty konkurencyjne, z uwagi na źródło pochodzenia komórek i technologię produkcji, są dostępne jedynie lokalnie lub wcale. To terapie premium, ich cena oscyluje wokół tysiąca euro. Nowy lek, który zahamuje procesy zapalne na poziomie molekularnym i ochroni chrząstkę stawową, mógłby zrewolucjonizować terapię zapalenia stawów u tych zwierząt. BCX-EM nie tylko zmniejsza ból i poprawia mobilność koni, ale ma szansę wydłużyć ich aktywne życie i zredukować koszty związane z długotrwałym leczeniem. Widzimy, że zapotrzebowanie rynku jest ogromne, regularnie dostajemy zapytania o dostępność naszego produktu. Opiekunowie szukają skutecznych i bardziej zaawansowanych terapii, w tę stronę zwraca się też branża weterynaryjna. W samej Europie mamy ok. 7 milionów potencjalnych pacjentów – tłumaczy Paweł Wielgus.

Raport końcowy z badania klinicznego produktu dla koni będzie przygotowywany równolegle z dossier rejestracyjnym, podobnie jak miało to miejsce w przypadku produktu na osteoartrozę u psów. Następnie spółka planuje rozpoczęcie procedury rejestracji leku w Europejskiej Agencji Leków.

Biotechnologia pomoże czworonogom

Zarówno w przypadku koni jak i psów, Bioceltix celuje w jednostki chorobowe będące odpowiednikami ludzkich chorób cywilizacyjnych. Obecnie aż 15% psiej populacji cierpi z powodu atopowego zapalenia skóry. Podobna sytuacja dotyczy zmian zwyrodnieniowych stawów – choroby dotykającej ok. 20% wszystkich psów, choć wśród starszych osobników odsetek pacjentów jest jeszcze wyższy. W odpowiedzi na te wyzwania wrocławska spółka opracowała odpowiednio BCX-CM-AD oraz BCX-CM-J. Ten ostatni produkt ma szansę zostać pierwszym na świecie weterynaryjnym lekiem zawierającym psie komórki macierzyste. Jego pilotażowa sprzedaż powinna być możliwa jeszcze w 2025 r., wkrótce po zakończeniu procesu rejestracyjnego w EMA. Budowana, wielkoskalowa wytwórnia komórek macierzystych, w której docelowo będą wytwarzane leki Bioceltix, ma natomiast zostać uruchomiona w drugiej połowie 2026 r. Do czasu osiągnięcia zwiększonych mocy produkcyjnych spółka planuje wytwarzanie pilotażowych serii pierwszego produktu w obecnej wytwórni.

***
Bioceltix jest spółką biotechnologiczną rozwijającą nowoczesne produkty lecznicze dla zwierząt towarzyszących ze szczególnym uwzględnieniem psów i koni. Firma rozwija autorską technologię wytwarzania leków biologicznych w oparciu o mezenchymalne komórki macierzyste. Przełomowość podejścia Bioceltix polega na wykorzystaniu metody umożliwiającej podanie komórek macierzystych pochodzących od niewielkiej liczby zdrowych dawców do dużej liczby pacjentów, czyli w modelu allogenicznym. Opracowane w ten sposób produkty lecznicze będą dostępne od ręki, na miejscu w klinice weterynaryjnej i gotowe do podania pacjentowi bezpośrednio po rozmrożeniu. Rozwijane w Bioceltix leki biologiczne mają szansę – obok działania objawowego – wykazywać również działanie przyczynowe poprzez wpływanie na środowisko zapalne oraz uruchomienie naturalnych mechanizmów odbudowy zmienionych chorobowo tkanek.