Wstępne wyniki badania klinicznego potwierdzają skuteczność produktu Bioceltix na zapalenie stawów u koni

• Giełdowa spółka biotechnologiczna o profilu weterynaryjnym poinformowała o wstępnych, pozytywnych wynikach badania klinicznego produktu BCX-EM, przeznaczonego do leczenia zapalenia stawów u koni. Wyniki potwierdzają skuteczność produktu mierzoną po 28 dniach od jego podania, czyli w odniesieniu do pierwszorzędowego punktu końcowego (tzw. primary endpoint).
• Zgodnie ze wstępnymi danymi, efekt terapeutyczny osiągnięto u 64% pacjentów, którym jednorazowo podano produkt Bioceltix, w porównaniu do 33% pacjentów w grupie placebo. Uzyskany wynik jest statystycznie istotny. Jego późniejsze potwierdzenie będzie oznaczało zakończenie badania klinicznego z sukcesem.
• Dzięki technologii produkcji i możliwości jej skalowania, a także przyczynowemu mechanizmowi działania leku, BCX-EM ma potencjał zrewolucjonizować leczenie koni cierpiących na choroby stawów. Projekty polskiej spółki, oparte na allogenicznych zwierzęcych komórkach macierzystych, należą do najbardziej innowacyjnych tego typu terapii na świecie.

Wrocław, 05.09.2024 – Produkt BCX-EM, przeznaczony do leczenia zapalenia stawów u koni, jest jednym z najbardziej zaawansowanych projektów leczniczych w portfolio biotechnologicznej spółki, zaraz po BCX-CM-J na osteoartrozę u psów. Właśnie przeszedł kluczową weryfikację, która wstępnie potwierdziła jego skuteczność w zakresie pierwszorzędowych punktów końcowych, czyli po 28 dniach od podania produktu. Badanie kliniczne, przeprowadzone w modelu zaślepionej, randomizowanej próby, odbywało się w kilkunastu ośrodkach na Węgrzech, w Irlandii, Hiszpanii oraz Holandii. Dane dotyczące wyników są wstępne i zostaną zweryfikowane w nadchodzących tygodniach, jednak przedstawiciele spółki przewidują, że ostateczne wnioski z badania pozostaną niezmienione.

– 64% pacjentów w grupie badanej osiągnęło zakładane wskaźniki sukcesu, w porównaniu do 33% w grupie placebo. Badanie wykazuje wyraźną statystyczną istotność, co oznacza, że zakończyło się ono sukcesem. Musimy jeszcze poczekać na ostateczną walidację wszystkich danych, ale w przypadku naszego wcześniejszego produktu na osteoartrozę u psów, różnice po walidacji były minimalne, więc jestem optymistycznie nastawiony. Wyniki obecnego badania są zresztą zbliżone do wyników badania dla psów, co jest zgodne z naszymi oczekiwaniami i intuicją, ponieważ dotyczą podobnych obszarów terapeutycznych. Mamy więc szansę na rejestrację kolejnego produktu leczniczego, tym razem dla koni. Warto również zauważyć, że oba produkty, mimo że wytwarzane są z komórek różnych gatunków, opierają się na tej samej filozofii produkcji i platformie technologicznej. To dla nas bardzo ważne, ponieważ potwierdza, że nasze podejście jest właściwe i skuteczne – komentuje dr inż. Paweł Wielgus, członek zarządu Bioceltix.

W badaniu produktu BCX-EM wzięło udział 117 koni z objawami klinicznymi zmian zwyrodnieniowych stawów. Zwierzęta zostały podzielone na grupę badaną, w której pacjenci otrzymali produkt Bioceltix, oraz grupę kontrolną, w której pacjenci otrzymali placebo. Na podstawie uzyskanych wyników – przed ich ostateczną walidacją – stwierdzono, że 64% koni w grupie badanej osiągnęło poprawę kliniczną mierzoną według parametrów przyjętych w protokole badania klinicznego (tzw. primary endpoint), w porównaniu do 33% koni w grupie kontrolnej. Skuteczność produktu oceniano 28 dni po podaniu badanego produktu lub placebo.

Przełomowa alternatywa dla dotychczasowych terapii

Przedstawiciele wrocławskiej spółki tłumaczą, że zapalenie stawów występuje u niemal wszystkich koni aktywnych ruchowo, przy czym najbardziej dotyka koni sportowych, które są szczególnie narażone na obciążenia związane z treningami i zawodami. Choroba objawia się bólem, kulawizną i obniżoną sprawnością lokomotoryczną tych zwierząt. Dotychczasowe leczenie objawowe za pomocą tradycyjnych leków przeciwbólowych i przeciwzapalnych wiąże się z wieloma skutkami ubocznymi, takimi jak problemy żołądkowe czy nerkowe. Dla koni profesjonalnie uprawiających sport, dodatkowym wyzwaniem jest unikanie środków leczniczych znajdujących się na liście substancji dopingujących.

Bioceltix ma potencjał, by zaoferować skuteczne leczenie przyczynowe dzięki immunomodulującym właściwościom komórek macierzystych. Leki biologiczne opracowywane przez polską spółkę, oprócz łagodzenia bólu, eliminują stan zapalny. Stanowią tym samym bezpieczniejszą, skuteczniejszą i trwalszą alternatywę dla terapii skupiających się jedynie na łagodzeniu objawów, nie zatrzymując postępu choroby. Nowy lek, który zahamuje procesy zapalne na poziomie molekularnym i ochroni chrząstkę stawową, mógłby zrewolucjonizować terapię zapalenia stawów u tych zwierząt. Taki produkt nie tylko zmniejszy ból i poprawi mobilność koni, ale również wydłuży ich aktywne życie i zredukuje koszty związane z długotrwałym leczeniem. Wprowadzenie na rynek innowacyjnego produktu autorstwa Bioceltix zaspokoiłoby rosnące zapotrzebowanie wśród opiekunów koni na skuteczniejsze i bardziej zaawansowane terapie.

–  Zapalenie stawów u koni najczęściej zaczyna się od urazu mechanicznego, który prowadzi do stanu zapalnego i nadprodukcji substancji zapalnych, takich jak cytokiny i różne enzymy. To z kolei przyczynia się do dalszego rozkładu chrząstki stawowej. Z czasem chrząstka ulega zużyciu, a kości mogą zacząć ocierać się o siebie, co prowadzi do bólu, obrzęku i ograniczonej ruchomości stawu. U koni zapalenie stawów często ma szczególnie ciężki przebieg. Budowa układu lokomotorycznego tych zwierząt utrudnia naturalną regenerację tkanki, a brak możliwości długotrwałego unieruchomienia kończyny znacząco ogranicza skuteczność leczenia. W związku z tym choroby kończyn często prowadzą do eutanazji zwierzęcia – dodaje Paweł Wielgus.

Spółka wyjaśnia również, z jakim potencjałem wiąże się wprowadzenie na rynek nowego produktu leczniczego.

– Na rynku nie ma obecnie żadnego leku dla koni na bazie komórek macierzystych, który byłby łatwo dostępny na szeroką skalę. Produkty konkurencyjne, z uwagi na źródło pochodzenia komórek i technologię produkcji, są dostępne jedynie lokalnie lub wcale. Są to terapie premium, których cena oscyluje wokół tysiąca euro. Tymczasem w Europie jest około 7 milionów koni będących naszymi potencjalnymi pacjentami. Co istotne, opiekunowie tych zwierząt są zazwyczaj przyzwyczajeni do wysokich kosztów utrzymania i leczenia swoich podopiecznych. Te obserwacje wskazują na duży potencjał rynku. Potwierdzeniem skali problemu i zapotrzebowania na nowoczesne terapie w leczeniu zapalenia stawów u koni jest ponadto szybka i sprawna rekrutacja pacjentów do naszego badania. Mimo że większość zwierząt z rozpoznanymi objawami zapalenia stawów zgłaszanych do badania przez opiekunów, w rzeczywistości nie spełniała kryteriów udziału w badaniu, na przykład z powodu wcześniejszego przyjmowania innych leków, zrekrutowaliśmy 117 pacjentów w bardzo krótkim czasie. Gdyby na rynku istniała skuteczna alternatywa dla leczenia stawów, opiekunowie tych koni nie byliby tak chętni do testowania nowego leku –  wyjaśnia Paweł Wielgus.

Raport końcowy z badania klinicznego będzie przygotowywany równolegle z dossier rejestracyjnym, podobnie jak miało to miejsce w przypadku produktu na osteoartrozę u psów. Następnie spółka planuje rozpoczęcie procedury rejestracji leku w Europejskiej Agencji Leków. Byłby to już drugi produkt Bioceltix, który zostanie poddany ocenie EMA.

– Obecnie czekamy na końcową walidację danych źródłowych oraz potwierdzenie pierwszorzędowych punktów końcowych, co powinno nastąpić w ciągu najbliższego miesiąca. W międzyczasie, oczekując na dodatkowe informacje, takie jak drugorzędowe punkty końcowe i szczegółowe dane dotyczące bezpieczeństwa, rozpoczniemy prace nad dossier rejestracyjnym. Równocześnie prowadzimy niezbędną walidację technologii produkcji. Praca wre, a za kilka tygodni będziemy w stanie precyzyjnie określić termin złożenia dokumentacji do EMA – dodaje Wielgus.

Psy i konie w centrum uwagi

Bioceltix ma w swoim portfolio jeden produkt leczniczy dla koni cierpiących z powodu zapalenia stawów oraz dwa produkty dla psów – na atopowe zapalenie skóry (AZS) i osteoartrozę. W przypadku AZS spółka niedawno poinformowała o bardzo dobrych wynikach analizy pośredniej, które umożliwiły skrócenie badania klinicznego. Z kolei produkt na osteoartrozę u psów ma szansę zostać pierwszym weterynaryjnym produktem leczniczym zawierającym psie komórki macierzyste. Pilotażowa sprzedaż BCX-CM-J powinna być możliwa wkrótce po zakończeniu procesu rejestracyjnego w EMA, planowanego na 2025 r. Spółka prowadzi również prace badawczo-rozwojowe nad sekretomem, czyli zestawem białek, peptydów i innych cząsteczek wydzielanych przez komórki do środowiska zewnętrznego, które mają duży potencjał terapeutyczny.

Komercjalizacja pierwszego produktu biotechnologicznej spółki zbliża się wielkimi krokami, dlatego Bioceltix podjął decyzję o przyspieszeniu budowy nowego, wielkoskalowego zakładu produkcyjnego. Wytwórnia komórek macierzystych, zlokalizowana we Wrocławiu, ma zostać uruchomiona w drugiej połowie 2026 r. Do czasu osiągnięcia zwiększonych mocy produkcyjnych spółka planuje wytwarzanie pilotażowych serii pierwszego produktu w obecnej lokalizacji.

***
Bioceltix jest spółką biotechnologiczną rozwijającą nowoczesne produkty lecznicze dla zwierząt towarzyszących ze szczególnym uwzględnieniem psów i koni. Firma rozwija autorską technologię wytwarzania leków biologicznych w oparciu o mezenchymalne komórki macierzyste. Przełomowość podejścia Bioceltix polega na wykorzystaniu metody umożliwiającej podanie komórek macierzystych pochodzących od niewielkiej liczby zdrowych dawców do dużej liczby pacjentów, czyli w modelu allogenicznym. Opracowane w ten sposób produkty lecznicze będą dostępne od ręki, na miejscu w klinice weterynaryjnej i gotowe do podania pacjentowi bezpośrednio po rozmrożeniu. Rozwijane w Bioceltix leki biologiczne mają szansę – obok działania objawowego – wykazywać również działanie przyczynowe poprzez wpływanie na środowisko zapalne oraz uruchomienie naturalnych mechanizmów odbudowy zmienionych chorobowo tkanek.